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Royal Prince Alfred Hospital

公司全称：Royal Prince Alfred Hospital
国家/地区：澳大利亚/——
类型：——
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公司介绍：
Royal Prince Alfred Hospital provides healtcare services and is the principal teaching hospital of the University of Sydney

基本信息

联系电话：

61295156111

地址：

Missenden Road Camperdown SYDNEY NEW SOUTH WALES 2050; AU; Telephone: +61295156111; Fax: +61295156133;

公司官网：

www.sswahs.nsw.gov.au/rpa/

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企业动态

费城儿童医院的研究人员发现基因疗法对 B 型血友病患者有长期益处
2025-04-17 22:08:00
研究人员在费城儿童医院（CHOP）和澳大利亚悉尼皇家阿勒福德医院合作，宣布了迄今为止对接受基因疗法fidanacogene elaparvovec治疗血友病B的个体进行的最长随访研究结果。这项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究支持了这种基因疗法作为安全有效的长期解决方案的潜力。血友病B是一种罕见的X连锁疾病，由于凝血因子IX（FIX）活性缺乏导致出血。基因疗法fidanacogene elaparvovec包含一种肝靶向的腺相关病毒（rAAV）衣壳和一种高活性的FIX转基因，编码FIX-R338L（也称为FIX-Padua）。FIX-Padua是FIX蛋白中的一种小自然变化，使其活性提高8-12倍。2017年，Lindsey George博士领导的研究团队在《新英格兰医学杂志》上发表了关于血友病B Padua试验的首个成功案例。这项新的研究是对最初研究的长期进展。研究发现，接受治疗的多数患者维持了持续的FIX活性水平，并经历了更少的出血事件、关节疼痛减轻以及整体身体活动能力的改善。安全性数据也令人鼓舞，没有与治疗直接相关的重大不良事件。一些患者出现了轻微的、短暂的肝脏酶水平升高，这可以通过药物有效管理。然而，治疗后数据表明，许多参与者可以显著减少甚至消除对FIX输注的依赖，减轻治疗负担和医疗保健成本。
Thermo Fisher Scientific 宣布最新一轮 Oncomine 临床研究资助获得者
2024-02-20
Thermo Fisher Scientific宣布了Oncomine临床研究奖的最新获奖者，包括来自澳大利亚黑色素瘤研究所、意大利都灵大学和Atrium Health Wake Forest Baptist医疗中心的团队。该奖项旨在支持研究者发起的研究，以增加肿瘤学的高质量分子分析，并帮助普及精准医疗。自2020年推出以来，该奖项已为22个独立临床研究团队的项目提供了高达20万美元的试剂和一般资金。该奖项已覆盖14个国家，涵盖从实体瘤分子分析、儿童肿瘤学、血液肿瘤学、免疫肿瘤学和液体活检等多个研究主题，这些研究有助于研究下一代测序（NGS）的潜在新应用和扩展应用。Oncomine临床研究奖为支持新兴研究项目及其通过普及NGS技术实现精准肿瘤学承诺提供了机会。2023年春季的提案征集已选出最新的获奖者，包括来自澳大利亚、意大利和美国的研究者和项目。此外，该奖项在2023年末让获奖者参加科学盛会，分享研究成果，展示NGS测试在肿瘤学研究和对患者护理的影响。2024年春季的申请将于3月1日开放，4月30日截止。

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