近日，美国疫苗公司Moderna宣布已经收到FDA通知，预计不会在PDUFA日期（5月12日）前，完成mRNA-1345用于呼吸道合胞病毒（RSV）感染的生物制品许可申请（BLA），不过会在5月底前完成审查。

Moderna表示，FDA并未对mRNA-1345的有效性、安全性以及质量等数据产生质疑。FDA是由于“行政限制”（administrative constraints）才做出这一决定。

受此消息影响，Moderna股价下跌5%，目前总市值449.6亿美元。

药融云数据库显示，mRNA-1345是一种研究性RSV疫苗，由编码稳定融合前F糖蛋白的单一mRNA序列组成。该疫苗使用与现代新冠肺炎疫苗相同的脂质纳米颗粒。F糖蛋白位于病毒表面，通过帮助病毒进入宿主细胞来进行感染，被开发用于治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染。2023年10月，Moderna宣布已向FDA递交mRNA-1345的上市申请，同时使用优先审评券（PRV）来加速上市。

业绩报告

近日，Moderna也公布了2024 Q1业绩：总收入为1.67亿美元，而2023年同期为18.62亿美元。收入下降的主要原因是公司 COVID-19 疫苗的销售额减少。产品净销售额为1.67亿美元，与2023年同期相比下降了91%，这一下降与向季节性 COVID-19 疫苗市场过渡的预期相一致。研发费用为11亿美元，下降6%，这一减少主要是由于2024年没有支付预付款。

公司重申2024年呼吸系统专营产品的预期收入约为40亿美元，现在预计上半年的净销售额约为3亿美元，这反映了呼吸业务的季节性，2024 年全年研发费用预计约为 45 亿美元。

主要管线进展

Moderna 凭借10个后期项目以及其他正在推进关键研究的新项目，继续推进其产品线，预计到 2024 年其疫苗和治疗产品组合将实现众多产品里程碑。后期包括八个已进入三期临床研究的项目和两个正在转向注册研究的罕见疾病项目。

• 呼吸道合胞病毒 (RSV) 疫苗：Moderna 的RSV候选疫苗（mRNA-1345）正在进行 2/3 期临床试验 ConquerRSV。基于该研究的积极数据，Moderna已向监管部门申请批准用于预防 RSV 相关的下呼吸道疾病（RSV-LRTD）和 60 岁以上成人急性呼吸道疾病（ARD）。如上所述，公司正在等待监管部门的批准和 2024 年美国 ACIP 的建议。
• 季节性流感疫苗： Moderna 的季节性流感疫苗（mRNA-1010）在三项三期试验中均表现出了可接受的安全性和耐受性。在最近的3期试验（P303）中，mRNA-1010 达到了所有免疫原性终点，与目前获得许可的标准剂量流感疫苗相比，滴度更高。公司正在与监管机构进行讨论，并打算在 2024 年进行申报。
• 下一代COVID-19疫苗：最近公布的NEXTCove 3期试验中期结果显示，Moderna 的下一代COVID-19疫苗mRNA-1283与Moderna获得许可的COVID-19疫苗mRNA-1273.222相比，对 Omicron BA.4/BA.5 株和 SARS-CoV-2 原始病毒株都产生了更高的免疫反应。这是Moderna第四个获得3期阳性数据的传染病疫苗项目。公司正与监管机构就下一步工作进行接触。
• 巨细胞病毒 (CMV) 疫苗： Moderna公司的巨细胞病毒候选疫苗（mRNA-1647）的关键性3期研究已全部完成，正在招募病例，以评估其在预防育龄妇女初次感染方面的有效性、安全性和免疫原性。疫苗疗效评估的首次中期分析预计最早将于 2024 年底完成。
• Epstein-Barr 病毒（EBV）疫苗： Moderna 用于预防传染性单核细胞增多症的 EBV 候选疫苗（mRNA-1189）在一项1期研究中显示了积极的免疫原性和安全性数据。公司正在推进该候选疫苗的关键性开发。
• 水痘-带状疱疹病毒（VZV）疫苗： 在一项1/2期试验中，Moderna用于预防带状疱疹的 VZV 候选疫苗mRNA-1468与Shingrix相比产生了相当或更高的T细胞反应。公司正在推进关键的3期试验。
• 单纯疱疹病毒 (HSV) 疫苗： Moderna 的 HSV 候选疫苗mRNA-1608 1/2 期研究已全部注册。
• 诺如病毒疫苗：Moderna 用于预防诺如病毒的候选疫苗mRNA-1403在1期研究中显示了积极的免疫原性和安全性数据。公司正在推进关键的3期试验。
• 肿瘤治疗：个体化新抗原治疗 (INT)：Moderna 继续证明其INT项目 (mRNA-4157) 的潜在临床益处。与默克合作，两项针对切除的高风险（III/IV 期）黑色素瘤和完全切除的 II、IIIA 或 IIIB 期非小细胞肺癌的 3 期试验正在进行中。
• 罕见病和其他疗法：丙酸血症 (PA) 和甲基丙二酸血症 (MMA) 治疗：首次人体、1/2 期、开放标签、剂量优化研究和扩展研究的中期数据，评估研究性 mRNA 疗法的安全性和有效性PA (mRNA-3927)，发表在《自然》杂志上。该公司预计于2024年将其 PA 和 MMA (mRNA-3705) 项目推进注册研究。
• PD-L1 治疗：经过战略审查，并决定优先投资其他项目，Moderna将停止开发其临床前 PD-L1 项目 (mRNA-6981)，并且不再评估其他 mRNA 候选药物这片区域。

Moderna面临的挑战

随着新冠红利的消失，Moderna的盈利途径再次变得不明朗。Moderna的股价在2023年下跌了 45%，但今年以来上涨了约 10%，包括自2月中旬的低点以来上涨了45%。

目前，全球有两款RSV疫苗获批上市，分别是来自GSK的Arexvy和辉瑞的Abrysvo。Moderna与葛兰素史克和辉瑞的RSV疫苗竞争将十分激烈，因为这两家公司去年的销售额加起来达到了25亿美元，超过了预期。其中大部分收入来自60岁及以上人群，老年RSV疫苗接种者的市场总额可能高于30亿美元。因此，Moderna弯道超车的关键在于市场份额，以及将葛兰素史克和辉瑞挤出市场。

该公司制定了到2026年恢复增长的计划，这就需要在2-3年内扭转2023年的47亿美元亏损。由于Covid疫苗的销售额自大流行高峰期以来急剧下降，Moderna的 RSV 疫苗需要弥补大部分差额，才能实现公司的目标。高管们还在全面削减成本，尽管Moderna今年的研发支出预计仍将达到40亿美元左右。

分析师表示，Moderna的生产能力不会成为问题。虽然这家生物技术公司已经降低了生产成本，但这主要是为了简化流程，而不是关闭工厂。Moderna预计将在9月份 RSV疫苗季节开始时做好准备。

Moderna也在继续加码投资与合作以推进公司项目。比如，2024年3月27日宣布与Blackstone Life Sciences 达成高达7.5 亿美元的开发和商业化资助协议，以推进 Moderna 的流感项目；宣布与OpenAI开展新合作，利用生成人工智能推进 mRNA 医学；与日本境内一家制药公司的COVID-19 产品净销售额签订了一项非独家知识产权许可协议，并支付预付款和低两位数的特许权使用费。至于Moderna在2024年能否实现从预期上半年收入3亿美元至全年收入40亿美元的大飞跃，值得拭目以待。

<END>

要解锁更多企业药品研发信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药品各国上市情况、药品批文信息、销售情况与各维度分析、市场竞争格局、一致性评价情况、集采中标情况、药企申报审批信息、最新动态与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！