5月11日（当地时间），拜耳子公司AskBio Inc宣布其腺病毒相关病毒（AAV）基因疗法 AB-1009 治疗 晚发庞贝病（LOPD） 1/2期临床（PROGRESS-GT LOPD）实现 首例患者用药 。 PROGRESS-GT LOPD（NCT07282847）是评估AB-1009在LOPD患者中的安全性、耐受性和有效性的单臂、开放标签、剂量递增1/2期。 研究在美国10个医疗中心招募12例患者接受1E13、1.5E13vg/kg AB-1009。
2026-07-01
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