专家视角｜徐兵河：加强政策引导 推动早期沟通 加速从实验室到临床应用的转化

2024年7月国家药监局印发的《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》（以下简称《方案》）对我国创新医药的发展具有深远影响。在国家药监局系列改革政策的基础上，这一创举为创新药的研发与上市进一步按下了加速键。随着《方案》的实施，创新药能够更快地进入临床试验阶段，加速了从实验室到临床应用的转化过程。这能让患者更早地受益于创新药带来的治疗效果，对于满足临床未被满足的治疗需求起到积极的推动作用。

《方案》强调了风险管理计划的撰写和伦理委员会审核，对加强研究团队，包括申办方和研究者的风险管理意识，起到了重要的作用。在这一过程中，也极大地推动了申办方和主要研究者（PI）之间的早期沟通交流。在传统的临床试验模式中，申办方和PI的沟通往往集中在试验方案已经初步成型之后，此时PI提出的意见可能难以被充分吸纳，导致试验方案在实施过程中出现一些问题。而现在，《方案》鼓励申办方更早地与PI共同讨论试验方案和风险管理计划，使得PI的意见能够更早地融入到试验方案的设计中。通过早期沟通，申办方能够充分考虑PI的建议，优化试验方案，使其更加科学、合理、可行。对PI而言，也能够更深入地理解药物特性，对未来临床试验过程中可能出现的问题做好充分预案，保障试验的顺利进行。

然而，我们也注意到，临床机构和监管部门的加速，未必能够带来项目整体启动速度的加快。申办方药物、耗材调配，人类遗传资源申报等环节，成为了临床试验推进的限速步骤。建议申办方也要针对创新试点审评工作开展后，监管部门及临床试验机构的“新”速度，重新梳理内部管理流程及试验启动计划安排，避免出现其他环节“掉链子”，产生新的试验启动“堵点”。

展望未来，我期望更多创新药项目纳入《方案》。这将促使具有临床价值的药物更快脱颖而出，加速医药行业的创新步伐。医药行业不断发展，创新药数量与种类持续增加，扩大试点范围可进一步加快这些药物的研发与上市，满足临床需求。同时，对于不符合试点要求的项目，也期待通过监管部门的政策引导，指导申办方制定与PI的早期沟通举措。早期沟通能让PI 意见融入试验方案，优化试验，提高质量与可靠性，提高试验成功率，避免临床资源的无谓浪费。此外，PI也需不断学习，提升对临床前数据的理解能力，能更精准地把握药物特性与潜在风险，为临床试验设计提供科学依据，确保试验方案的合理性和前瞻性。这不仅有助于提高临床试验的成功率，还能推动整个医药研发链条的高效运转，使更多有临床价值的药物更快地走向市场，为医药行业的繁荣发展注入强劲动力。

徐兵河：中国工程院院士，北京协和医学院长聘教授，担任中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心主任。