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【ChiCTR2500098844】苯丁酸甘油酯治疗STXBP1基因相关脑病临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500098844

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-03-14

临床申请受理号

靶点

适应症

STXBP1的致病性基因变异引起的神经发育障碍

试验通俗题目

苯丁酸甘油酯治疗STXBP1基因相关脑病临床研究

试验专业题目

苯丁酸甘油酯治疗STXBP1基因相关脑病临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

探索苯丁酸甘油酯在中国STXBP1基因相关癫痫性脑病患儿中的临床疗效、安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

浙江医学科技开发有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-03-01

试验终止时间

2026-02-28

是否属于一致性

入选标准

1.诊断为STXBP1-E的患儿。经基因报告确认（即，具有 STXBP1致病性或可能致病性突变的基因检测以及由研究者确定的与疾病一致的临床表现）。具有STXBP1-E临床表现、经突变致病性软件预测或基因功能试验证实STXBP1表达的蛋白在体内仍存在。 2.年龄在 2 个月至 17 岁之间（含 2 个月和 17 岁）； 3.对于患有 STXBP1-E 的儿童，该儿童在入组前的过去 30 天内必须至少有过一次癫痫发作。（入组前详细收集既往癫痫发作频率、发作形式、用药停药情况）； 4.总体健康状况良好，除了 STXBP1-E 的神经系统后果外，根据临床医生的意见，没有并发疾病，这使受试者面临药物不良反应的风险增加或将导致干扰后续研究； 5.筛选时血转氨酶（天冬氨酸转氨酶 [AST] 和丙氨酸转氨酶 [ALT]）浓度和氨的实验室测试结果正常（≤ 1.5 × 正常上限 [ULN]）； 6.肾功能正常，筛查时估计肾小球滤过率 > 90 mL/分钟/1.73m2； 7.筛选时血小板计数 > 150 × 103/μL； 8.在筛查心电图上使用弗里德里西亚公式 (QTcF) 校正的 QT 间期 < 450 毫秒； 9.家长或监护人能够理解并愿意签署知情同意书 (ICF)；；

排除标准

1.30 天内参加过另一项研究； 2.筛查心电图上经弗里德里西亚公式 (QTcF) 校正的 QT 间期≥ 450 毫秒； 3.患有会妨碍参与研究的活动性疾病（由研究者确定）； 4.临床实验室评估超出测试实验室参考范围，除非研究者和申办者认为没有临床意义； 5.无法遵守研究方案； 6.静脉通路不畅和/或不能耐受静脉穿刺； 7.已知对苯丁酸过敏。过敏症状包括喘息、呼吸困难、咳嗽、低血压、潮红、恶心和皮疹； 8.服用阿芬太尼、奎尼丁、环孢素或丙磺舒（已知与苯丁酸的相互作用）。对于过去服用过任何这些药物的受试者，最后一剂必须在参加研究前至少 1 周服用； 9.患者存在β 氧化先天性错误； 10.胰腺功能不全或肠道吸收不良；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

湖南省儿童医院

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