美国生物技术公司Latus Bio宣布，其基因疗法候选药物LTS-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND（新药临床试验）申请批准。LTS-101旨在治疗晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）疾病的中枢神经系统表现。此外，FDA还授予了LTS-101孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定。CLN2疾病是一种罕见的致命性神经退行性疾病，全球大约每20万儿童中就有1例。LTS-101是一种AAV基因疗法，编码了人类三肽肽酶1（TPP1）基因的功能性副本，旨在通过一次性的低剂量注射来恢复大脑和脊髓中TPP1酶的活性。Latus Bio致力于通过基因疗法解决中枢神经系统和周围神经系统疾病，其创新疗法管线基于新型AAV衣壳变体，具有强大和特异性。
生物技术公司Latus Bio宣布扩展其人工智能和机器学习（AI/ML）战略，并新增两位世界级科学顾问：Pranam Chatterjee博士和Philip M. Kim博士。Latus Bio的AI/ML战略演变使其在AAV衣壳发现和载荷设计方面处于AI驱动创新的领先地位。公司利用其独特的衣壳性能数据库，包含来自非人灵长类动物九次广泛体内实验的数据，覆盖超过一亿个独特的“递送邮编”（途径-衣壳-组织-细胞类型），以训练预测模型，以前所未有的精度加速衣壳和载荷的发现。Latus Bio的AI/ML计划将专注于三个核心领域：AI/ML模型将更有效地优先考虑衣壳-组织配对，指导监管和载荷元素的设计，并揭示传统衣壳筛选可能错过的隐藏序列-功能关系。这一整合将使Latus的竞争优势更加突出，使其衣壳发现和载荷工程更具可扩展性、更快，并更精细地调整安全性和性能权衡。
Clin Ops Solutions，一家领先的临床研究咨询和招募服务公司，于2025年10月8日在波士顿宣布成立其临床研究指导委员会（CRSC）。这是一个旨在提高标准、促进创新和加强临床试验生态系统质量的协作倡议。CRSC汇集了来自临床运营、数据管理和法规事务等领域的20多位资深专业人士。该委员会将解决临床试验效率、数据完整性和患者招募策略等关键挑战。Latus Bio的临床运营负责人Suzanne Plezier-Jonkheer将担任主席，Clin Ops Solutions的创始人兼首席执行官Sylvain Bedard将担任联合主席。Bedard表示，该委员会代表了专业知识和愿景的强大融合，目标是通过对临床研究的协作和透明度，利用临床研究中的新兴技术和生物技术行业的最佳实践来塑造临床研究的未来。Clin Ops Solutions总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，与生物技术和制药组织合作，提供定制解决方案，推动生命科学研究的运营卓越、专业成长和创新。CRSC倡议标志着在行业范围内推进协作和标准的一个重大里程碑。更多信息请访问www.clinopssolutions.com。
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