ProFound Therapeutics，一家利用扩展的人类蛋白质组开发首创药物的公司，宣布任命Ainslie Little博士为首席运营官。Little博士拥有企业战略、运营和知识产权的背景，在建立企业能力、推进平台创新和形成战略伙伴关系方面有着丰富的经验。她将负责日常运营并领导战略计划的规划和执行。随着ProFound Therapeutics扩大其组织并将ProFoundry™平台上的发现转化为不断增长的药物管线，Little博士的加入将进一步推动公司的加速发展。ProFound Therapeutics的CEO和Flagship Pioneering的CEO-Partner John Lepore表示，Little博士在建立和扩展运营、战略和伙伴关系方面有着丰富的经验，这将有助于推动公司的发展。Little博士在Latus Bio担任首席运营官期间，领导了G&A、战略、知识产权、法律、联盟和运营基础设施。在BlueRock Therapeutics，她担任高级副总裁，负责企业战略和运营，并作为执行团队的一员，帮助公司将从临床前初创公司发展到被Bayer AG收购。在职业生涯的早期，她在美国和加拿大担任专利代理人，支持细胞和基因治疗公司。ProFound Therapeutics成立于2020年，由Flagship Labs创立，该公司是Flagship Pioneering的创新工坊。
生物技术公司Latus Bio宣布完成9700万美元的A轮融资，以支持其创新药物管线的发展。本轮融资由8VC领投，包括DCVC Bio、BioAdvance、Benjamin Franklin Technology Partners、Modi Ventures、Gaingels和Hatch BioFund等现有投资者参与，韩国发展银行和Helen’s Pink Sky Foundation作为新投资者加入。资金将用于支持公司两个最先进的项目的关键里程碑，包括亨廷顿病（LTS-201）和婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）疾病（LTS-101）的初步临床数据。此外，还将推进利用公司专有的AAV发现平台的额外临床前项目。Latus Bio致力于将基因治疗扩展到大型罕见和非罕见疾病，其方法结合了专有的和工程化的AAV衣壳与最佳的给药途径，以实现行业内最低剂量下的高效递送。
2026年5月4日，基因治疗技术开发商Latus Bio宣布完成了9700万美元的A轮融资，以支持其创新治疗药管线。融资包括由8VC领投的4300万美元延期，现有投资者DCVC Bio、BioAdvance、Benjamin Franklin Technology Partners、Modi Ventures、Gaingels和Hatch BioFund参与。Korea Development Bank和
Helen’s Pink Sky Foundation作为新投资者参与其中。融资所得预计将通过关键里程碑支持运营，包括公司两个最先进项目的初步临床数据。其中包括用于亨廷顿舞蹈病的LTS-201和用于晚期婴儿神经元的淋巴性脂褐病2型（CLN2）的LTS-101。收益还将推动利用公司专有AAV发现平台的其他临床前项目。
Latus Bio公司宣布将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第29届年会上展示其基因治疗新数据。会议将于5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行。Latus Bio将展示关于亨廷顿病（HD）的新建模和临床前数据，包括旨在降低MSH3表达的AAV基因疗法LTS-201，以及针对晚期婴儿神经元蜡样质脂褐质沉积症2型（CLN2）疾病的LTS-101的临床前安全性和生物分布数据。公司创始人Beverly Davidson博士因其在遗传性脑疾病分子机制方面的重大发现和对基于基因的治疗策略的先驱贡献，被授予ASGCT的最高荣誉——杰出成就奖。Latus Bio计划在2026年第三季度提交LTS-201的新药申请（IND）。此外，Latus Bio还将展示LTS-101在非人灵长类动物中的GLP毒理学和生物分布研究结果，支持其作为CLN2疾病治疗的AAV基因疗法候选药物的开发。
美国生物技术公司Latus Bio宣布，其基因疗法候选药物LTS-101已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND（新药临床试验）申请批准。LTS-101旨在治疗晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）疾病的中枢神经系统表现。此外，FDA还授予了LTS-101孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定。CLN2疾病是一种罕见的致命性神经退行性疾病，全球大约每20万儿童中就有1例。LTS-101是一种AAV基因疗法，编码了人类三肽肽酶1（TPP1）基因的功能性副本，旨在通过一次性的低剂量注射来恢复大脑和脊髓中TPP1酶的活性。Latus Bio致力于通过基因疗法解决中枢神经系统和周围神经系统疾病，其创新疗法管线基于新型AAV衣壳变体，具有强大和特异性。
生物技术公司Latus Bio宣布扩展其人工智能和机器学习（AI/ML）战略，并新增两位世界级科学顾问：Pranam Chatterjee博士和Philip M. Kim博士。Latus Bio的AI/ML战略演变使其在AAV衣壳发现和载荷设计方面处于AI驱动创新的领先地位。公司利用其独特的衣壳性能数据库，包含来自非人灵长类动物九次广泛体内实验的数据，覆盖超过一亿个独特的“递送邮编”（途径-衣壳-组织-细胞类型），以训练预测模型，以前所未有的精度加速衣壳和载荷的发现。Latus Bio的AI/ML计划将专注于三个核心领域：AI/ML模型将更有效地优先考虑衣壳-组织配对，指导监管和载荷元素的设计，并揭示传统衣壳筛选可能错过的隐藏序列-功能关系。这一整合将使Latus的竞争优势更加突出，使其衣壳发现和载荷工程更具可扩展性、更快，并更精细地调整安全性和性能权衡。
Clin Ops Solutions，一家领先的临床研究咨询和招募服务公司，于2025年10月8日在波士顿宣布成立其临床研究指导委员会（CRSC）。这是一个旨在提高标准、促进创新和加强临床试验生态系统质量的协作倡议。CRSC汇集了来自临床运营、数据管理和法规事务等领域的20多位资深专业人士。该委员会将解决临床试验效率、数据完整性和患者招募策略等关键挑战。Latus Bio的临床运营负责人Suzanne Plezier-Jonkheer将担任主席，Clin Ops Solutions的创始人兼首席执行官Sylvain Bedard将担任联合主席。Bedard表示，该委员会代表了专业知识和愿景的强大融合，目标是通过对临床研究的协作和透明度，利用临床研究中的新兴技术和生物技术行业的最佳实践来塑造临床研究的未来。Clin Ops Solutions总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，与生物技术和制药组织合作，提供定制解决方案，推动生命科学研究的运营卓越、专业成长和创新。CRSC倡议标志着在行业范围内推进协作和标准的一个重大里程碑。更多信息请访问www.clinopssolutions.com。
