Apertura Gene Therapy

A轮

公司全称：Apertura Gene Therapy

国家/地区：美国/——

类型：基因药物开发商

公司介绍：

Apertura是一家生物技术公司，为治疗目前难以治愈的疾病提供了机会。通过同时设计AAV衣壳、调节元件和有效载荷来克服目前基因治疗的局限性，我们处于开发基因药物的独特位置。Apertura致力于发展基因治疗领域，并相信通过与企业和学术合作者、患者和疾病基金会合作，我们可以最大限度地发挥我们的影响力。

基本信息

成立时间：

2001-01-01

员工人数：

不明确

联系电话：

1.555.918.8251

地址：

345 Park Ave South Floor 6

公司官网：

aperturagtx.com/

企业画像

行业领域：

热门标签：

基因疗法

企业动态

天使综合症治疗基金会与Apertura基因治疗公司达成合作协议

2026-08-05 00:00:00

天使综合症治疗基金会（FAST）宣布与Apertura基因治疗公司达成合作协议，以获取Apertura的TfR1 CapX™血脑屏障穿越胶囊技术，用于治疗天使综合症的基因治疗研究和发展项目。天使综合症是一种罕见的非进行性神经遗传性疾病，由UBE3A基因功能丧失引起，影响约每15000人中有一人。该协议旨在解决将潜在遗传疗法输送到中枢神经系统的科学和递送挑战，TfR1 CapX™是一种设计用于靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1）的AAV胶囊，在静脉注射后能够穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑。Apertura基因治疗公司的执行董事长兼德菲尔德管理公司的管理总监Dave Greenwald表示，这项协议是生物技术公司和患者倡导组织如何合作开发具有帮助罕见病患者的潜在治疗方案的例证。

TSC联盟与Apertura基因治疗公司合作推进TSC1和TSC2基因疗法研究

2026-07-30 20:00:00

TSC联盟，一家国际知名的非营利组织，致力于改善受结节性硬化症（TSC）影响者的生活质量，宣布已完成一项针对TSC1的腺相关病毒（AAV）基因治疗方法的临床前试点研究。该研究由Apertura基因治疗公司合作进行，该公司正在开发下一代AAV衣壳以递送遗传药物。TSC联盟和Apertura基因治疗公司计划继续使用Apertura的衣壳TfR1 CapX™对TSC1和TSC2基因疗法项目进行临床前评估。这些研究旨在评估基因治疗方法的潜力，并确定其进入临床试验的可能性。TSC联盟承诺在未来18个月内筹集176万美元，用于支持TSC1和TSC2基因疗法研究。如果成功，TSC联盟将开始下一阶段的筹资，以支持IND启动研究并推进项目进入临床试验。Apertura基因治疗公司的TfR1 CapX™衣壳是一种静脉注射的AAV衣壳，旨在与人类转铁蛋白受体1（hTfR1）结合，支持在临床前模型中穿过血脑屏障（BBB），并使药物广泛分布到大脑和其他器官。

TSC联盟与Apertura基因治疗完成TSC1 AAV基因治疗方法的临床前试点研究

2026-07-30

TSC联盟，一家国际知名的非营利组织，致力于改善受结节性硬化症（TSC）影响者的生活质量，宣布已完成一项针对TSC1的腺相关病毒（AAV）基因治疗方法的临床前试点研究。该研究由Apertura基因治疗公司合作进行，该公司正在开发下一代AAV衣壳以递送遗传药物。TSC联盟和Apertura基因治疗计划继续使用Apertura的衣壳TfR1 CapX™对TSC1和TSC2基因治疗项目进行临床前评估。初步研究结果支持进一步的临床前测试，以评估该方法并确定其进入临床试验的潜力。TSC联盟承诺在未来18个月内筹集176万美元，用于证明TSC1和TSC2基因治疗研究的效果。如果成功，TSC联盟将开始下一阶段的筹资，以支持IND使能研究和推进项目进入临床试验。

阿普特拉基因治疗公司参与ARPA-H项目，开发罕见儿童疾病基因疗法

2026-07-24 00:00:00

阿普特拉基因治疗公司宣布参与由美国先进研究项目局健康部门（ARPA-H）领导的THRIVE项目，旨在开发罕见儿童疾病的基因疗法。该项目由麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的遗传治疗中心领导，将利用阿普特拉公司的新型中枢神经系统靶向AAV衣壳TfR1 CapX™进行基础和prime基因编辑项目。该联盟由学术研究人员、临床医生、患者倡导者和生物技术公司组成，旨在创建一个儿童癫痫和罕见中枢神经系统（PERC）基因编辑平台，以共享疾病间的制造、监管先例和临床基础设施。TfR1 CapX™由Broad研究所的Ben Deverman博士及其同事设计，旨在通过静脉注射靶向人转铁蛋白受体1（hTfR1），穿过血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。阿普特拉基因治疗公司已与多家合作伙伴签署了TfR1 CapX™项目的许可协议，其中一些预计将在未来12个月内进入临床试验。

Apertura基因治疗公司加入ARPA-H THRIVE项目，共同开发罕见儿童疾病基因疗法

2026-07-23

Apertura基因治疗公司宣布，其参与的由Broad研究所治疗遗传学中心领导的联盟已被选为ARPA-H THRIVE项目的资助对象，旨在开发罕见儿童疾病的基因疗法。该项目将利用Apertura的创新中枢神经系统靶向AAV衣壳TfR1 CapX™进行基础和prime基因编辑程序。该联盟由学术研究人员、临床医生、患者倡导者和生物技术公司组成，旨在创建一个共享制造、监管先例和临床基础设施的儿童癫痫和罕见中枢神经系统（PERC）基因编辑平台。Apertura的TfR1 CapX™衣壳旨在通过静脉注射，靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1），穿过血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。

Apertura基因治疗公司与NICHD和NHGRI合作研发NPC1基因疗法

2026-07-09 00:00:00

Apertura基因治疗公司宣布与Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）和国家人类基因组研究所以及阿拉·帕谢加恩医学研究基金会（APMRF）达成合作协议，共同研发针对尼曼匹克病C型1（NPC1）的基因疗法。该研究将利用Apertura的TfR1 CapX™ AAV衣壳，旨在通过静脉注射系统递送基因疗法，以治疗NPC1。NPC1是一种罕见的、致命的常染色体隐性溶酶体储存病，会导致儿童期神经退行性变、进行性小脑共济失调、痴呆，并在青少年期死亡。该研究旨在推进NPC1基因疗法的临床前开发，并最终进入临床试验。

Apertura基因治疗公司与NIH研究所合作研发NPC1基因疗法

2026-07-09

Apertura基因治疗公司宣布与Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）和国家人类基因组研究所（NHGRI）达成合作协议，共同测试NPC1型尼曼匹克病的实验性基因疗法。该研究将利用Apertura的TfR1 CapX AAV衣壳，旨在通过血脑屏障，将基因疗法广泛分布于中枢神经系统。此外，Ara Parseghian医学研究基金会将提供资金支持。NPC1是一种罕见的、致命的常染色体隐性溶酶体储存病，会导致儿童早期神经退行性变、进行性小脑共济失调、痴呆，并在青少年期死亡。该研究旨在通过静脉注射系统递送AAV基因疗法，以降低复杂性和风险，并探索新型AAV衣壳的系统递送潜力。

Apertura基因疗法与TSC联盟宣布合作，推进旨在治疗结节性硬化综合症（TSC）的基因治疗项目

2026-05-05

Apertura基因治疗公司与TSC联盟宣布合作，旨在推进治疗结节性硬化症（TSC）的基因治疗方案。该方案将利用Apertura的TfR1 CapX，一种新型的静脉注射AAV衣壳，以靶向人转铁蛋白受体1（hTfR1），穿越血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。TSC是一种罕见的遗传疾病，可导致非癌性肿瘤生长在不同器官中，并损害其功能。合作旨在通过基因治疗提供TSC1或TSC2的功能性副本，以改善TSC患者的治疗状况。

阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟合作推进TSC基因治疗项目

2026-05-05 00:00:00

阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟宣布合作，旨在推进针对结节性硬化症（TSC）的基因治疗项目。该项目将使用阿普雷图拉开发的TfR1 CapX™新型AAV衣壳，这种衣壳可以通过静脉注射靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1），穿越血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。TSC是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性肿瘤生长在不同器官中，并损害其功能，尤其是大脑、心脏、肾脏、皮肤、眼睛和肺部。大约85%的TSC患者会经历癫痫发作，其中三分之二的患者将出现难治性癫痫，突显了改善治疗以解决TSC神经影响的必要性。阿普雷图拉基因治疗公司的TfR1 CapX递送载体有望将TSC1或TSC2基因递送到不同的细胞类型，特别是大脑中的广泛分布对治疗的有效性至关重要。此次合作与TSC联盟的预临床联盟使命一致，该联盟旨在在临床试验之前对潜在的新TSC疗法进行标准化、严格的测试。

AviadoBio与Apertura达成许可协议，共同推进基因治疗药物开发

2026-04-28 04:30:00

AviadoBio Ltd.（AviadoBio）和Apertura Gene Therapy（Apertura）宣布达成一项许可协议，涉及Apertura的TfR1 CapX™ AAV衣壳。该衣壳是一种新型、静脉注射的AAV衣壳，旨在靶向人转铁蛋白受体1（hTfR1），穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑和脊髓。根据协议，AviadoBio将利用TfR1 CapX™推动其基于vMiX™ RNAi平台的基因治疗药物管线开发，包括AVB-406，这是一种针对阿尔茨海默病和其他tauopathies的处于临床前研究阶段的基因疗法。AviadoBio的vMiX™平台旨在通过AAV递送RNA干扰，实现靶向、持久的基因沉默。该平台有望在单次给药后终身减少疾病相关基因的表达。此外，AviadoBio将在即将于2026年5月11日至15日在波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示AVB-406的三项口头报告，内容涉及该药物的预临床、转化和制造数据。

Apertura基因治疗公司展示TfR1 CapX™进展，推动基因治疗创新

2026-04-28 04:30:00

Apertura基因治疗公司及其合作伙伴在2026年美国基因与细胞治疗学会年会上展示了TfR1 CapX™这一领先AAV衣壳的进展。TfR1 CapX™利用人转铁蛋白受体1（hTfR1）实现脑和脊髓的静脉给药。数据显示，TfR1 CapX™可在临床相关规模下制造，有助于减少将疗法带给患者的主要瓶颈之一。Apertura还介绍了其开放孔径计划，该计划通过提供免费访问和实用的发展指南，旨在加速发现并促进该领域的更多突破。此外，公司还分享了如何通过其开放孔径计划扩大对创新TfR1 CapX衣壳的访问，强调更多与人类相关的模型对于更准确地预测临床转化至关重要。

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类型

行业领域

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2022-04-26

Apertura Gene Therapy

基因药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Deerfield;

——

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