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Apertura Gene Therapy

  • A轮
公司全称：Apertura Gene Therapy
国家/地区：美国/——
类型：基因药物开发商
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公司介绍：
Apertura是一家生物技术公司，为治疗目前难以治愈的疾病提供了机会。通过同时设计AAV衣壳、调节元件和有效载荷来克服目前基因治疗的局限性，我们处于开发基因药物的独特位置。Apertura致力于发展基因治疗领域，并相信通过与企业和学术合作者、患者和疾病基金会合作，我们可以最大限度地发挥我们的影响力。

基本信息

成立时间：

2001-01-01

员工人数：

不明确

联系电话：

1.555.918.8251

地址：

345 Park Ave South Floor 6

公司官网：

aperturagtx.com/

企业画像
行业领域：
热门标签：
  • 基因疗法

企业动态

Apertura 基因疗法将血脑屏障渗透型 AAV 衣壳授权给多个合作伙伴，推进中枢神经系统治疗
2025-08-13
Apertura基因治疗公司已将其创新的TfR1衣壳（TfR1 CapX）授权给多家合作伙伴，用于治疗中枢神经系统（CNS）疾病。TfR1 CapX通过静脉给药实现广泛的大脑分布，满足了对非侵入性和耐受性良好的基因治疗衣壳的迫切需求。Apertura与Gibra Neuroscience和Emugen Therapeutics签署了授权协议，利用TfR1 CapX进行其CNS项目。此外，还有一家未公开的生物技术公司与Apertura达成了选择权和许可协议，以探索TfR1 CapX与它们专有有效载荷在CNS疾病中的应用。
Apertura Gene Therapy 在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 年会上展示了其新型人转铁蛋白受体 AAV 衣壳、TfR1 CapX 和结节性硬化症复合体 （TSC） 临床前项目的进展
2025-05-08 00:00:00
Apertura基因治疗公司在2025年美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其在基因治疗领域的多项进展。公司重点介绍了其针对脑部基因治疗的TfR1 CapX AAV capsid的开发，该技术得到了FDA的认可，并采用人类转铁蛋白受体敲入小鼠作为生物分布和安全研究的最终模型。此外，Apertura还展示了TSC2治疗程序的进展，包括基于细胞的TSC2功效测定和mTOR通路评估。公司还强调了TfR1 CapX在解决神经遗传性疾病方面的潜力，并展示了其在神经代谢和神经发育性疾病治疗中的应用前景。会议期间，Apertura将展示多个口头报告和海报，涉及TSC2基因治疗、AAV载体表征、无灵长类动物监管途径等方面。
Apertura Gene Therapy 在 ASGCT 年会上的演讲中展示了衣壳 Engineering Platform 的进展
2024-05-10 19:00:00
Apertura基因治疗公司在第27届美国基因和细胞治疗学会年会上展示了其在 capsid 工程平台方面的重大进展，包括将中和抗体（NAb）逃逸特性引入新型受体靶向衣壳，如新的 TfR1 结合衣壳。公司揭示了针对两种新型蛋白质——CA4和CD59的多个家族的衣壳，其中结合人类CA4的衣壳在人类化小鼠中穿过血脑屏障，而与人类和非人灵长类CD59交叉反应的衣壳显示出对中枢神经系统（CNS）和骨骼肌的增强趋化性。Apertura的首席执行官Joseph La Barge表示，这些进展支持了公司在受体介导的衣壳工程方面的领导地位，并验证了利用更好的基因治疗递送载体推进内部CNS项目的策略。Apertura的衣壳引擎产生了具有NAb逃逸特性的新型衣壳，同时保持了衣壳的完全工程化趋化性。这些衣壳在体外和体内研究中显示出有效的基因递送到大脑、脊髓和骨骼肌，同时去靶向肝脏，为解决神经肌肉和溶酶体储存疾病提供了重大机会。

融资信息

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类型
行业领域
融资轮次
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2022-04-26

Apertura Gene Therapy

基因药物开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Deerfield;

——

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