VeonGen Therapeutics（前身为ViGeneron）宣布完成品牌重塑，转型为一家专注于开发针对高未满足医疗需求的基因疗法的临床阶段生物制药公司。公司推进了两项首创基因疗法项目进入临床开发阶段，旨在解决无批准治疗方案的疾病。这两项项目包括针对Stargardt病和其他ABCA4相关视网膜疾病的创新双AAV基因疗法VG801，以及针对由CNGA1突变引起的视网膜色素变性的眼内注射AAV基因疗法VG901。这些项目均基于VeonGen的专有基因药物平台vgRNA REVeRT和vgAAV，旨在解决AAV疗法中的关键基因递送挑战。VG801已获得美国FDA的罕见儿科疾病指定，目前正在进行一项针对ABCA4突变相关视网膜 dystrophy的1/2期临床试验，并与FDA合作开发功能终点。VeonGen正在探索将技术应用于眼科以外的领域，包括心血管、中枢神经系统等。
Palleon Pharmaceuticals宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准上海恒瑞生物医药的E-602（HLX79）药物在活动性肾小球肾炎患者中进行临床试验，该药物是一种新型人源唾液酸酶酶治疗药物，与恒瑞自研的汉利康（利妥昔单抗生物类似物）联合使用。E-602旨在减少参与自身免疫的两种免疫细胞类型，即自反应性记忆B细胞和功能失调的M2巨噬细胞。该药物有望减少自身免疫发作的严重程度并改善治疗效果。Palleon首席执行官兼创始人Jim Broderick表示，E-602（HLX79）有望与汉利康联合使用，在社区门诊环境中提供更好的患者预后和可及性。Palleon与恒瑞的合作将进行E-602（HLX79）的II期临床试验，这是迄今为止E-602（HLX79）最先进的临床试验。
上海英利制药有限公司（Yingli Pharma）宣布，其研发的口服小分子抗癌、代谢和免疫疾病药物linperlisib获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可启动全球注册三期临床试验。该试验旨在评估linperlisib与医生选择的标准化治疗方案相比，对复发/难治性（R/R）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者的治疗效果。此次FDA的批准是在成功举行B型二期临床试验结束会议后获得的，会议上Yingli Pharma讨论了整体研发计划和监管路径。三期临床试验计划于2025年第二季度开始。linperlisib是一种强效的口服小分子PI3Kδ抑制剂，由Yingli Pharma开发。Yingli Pharma董事长兼首席执行官迈克尔·辉表示，linperlisib进入全球关键研究阶段是重大里程碑，公司将继续致力于满足全球患者的未满足临床需求，并加速linperlisib的临床研发计划，为R/R PTCL患者提供更多治疗选择。该三期临床试验将在美国和其他国家开放招募。linperlisib是一种新一代高度选择性的PI3Kδ抑制剂，在临床试验中表现出良好的耐受性和独特的安全性特征。至2022年11月，linperlisib在中国获得批准用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。此外，linperlisib还获得了美国FDA针对FL、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和T细胞淋巴瘤的孤儿药资格认定。截至目前，已有超过6000名患者在临床试验和上市后使用linperlisib，显示出一致的良好耐受性。Yingli Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于满足患者的未满足医疗需求，专注于癌症、代谢和免疫疾病的药物发现和开发。
ViGeneron公司宣布，其Phase 1b临床试验中，首名患者接受了VG901药物注射，用于治疗由CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性。VG901是首个针对此病症的基因治疗药物，通过其专有的vgAAV技术平台，将功能性CNGA1基因递送到视网膜感光细胞，旨在解决视网膜色素变性的遗传根源。该药物已获得美国FDA的孤儿药资格认定，试验旨在评估VG901的安全性和初步疗效，并验证其下一代vgAAV载体平台。ViGeneron致力于开发针对眼科疾病的基因疗法，并与多家生物制药公司合作。
ViGeneron公司与Daiichi Sankyo公司达成进一步合作，旨在评估ViGeneron的腺相关病毒载体（vgAAVs）在递送Daiichi Sankyo新型治疗蛋白治疗常见眼科疾病中的应用。自2021年初以来，双方已在此项目上展开合作。通过体内动物研究，双方将创建和验证基于vgAAV的治疗候选药物。ViGeneron的两个新型vgAAV载体vgAAV.GL和vgAAV.NN在动物模型中表现出广泛的视网膜转导和高水平的视网膜转导，并在人类视网膜原代培养中高效转导光感受器。ViGeneron公司致力于将基因治疗创新带给有需要的人，其基因治疗管线正在推进治疗眼科疾病，并与领先的生物制药公司合作。
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