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S²CUBE 促进中瑞生命科学交流，瑞士 HAYA Therapeutics 引领心脏纤维化药物研发

BioBAY

2024/07/30

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心脏纤维化药物中瑞生命科学

瑞士连续12年全球创新指数竞争力排名第一，是全球重要的创新策源地，也是中国首个创新战略伙伴关系国，在生命健康、先进制造、低碳科技等领域与中国具有极佳互补性。

BioBAY与 Insight Tech 共建的S²CUBE（中瑞产业协同创新中心），旨在以生命科学为核心领域，推动瑞士创新技术、创新企业、创新人才及创新生态圈与BioBAY及园区企业的长期交流与合作。

S²CUBE将定期发布介绍瑞士生命健康领域的前沿创新项目，促进BioBAY及园区企业与瑞士创新的双边技术交流、双向产业对接和创新合作引进。本期介绍的HAYA Therapeutics是2023年《瑞士创新100强》上榜企业，其致力于研发心脏纤维化药物。

HAYA Therapeutics是一家专注于发现和开发创新组织和细胞选择性基因组药物的精准药物公司，其独特关注点是调节基因组的RNA导向可编程治疗药物，用于解决包括心血管疾病和癌症在内的严重健康问题。

HAYA Therapeutics成立于2018年，由首席执行官Samir Ounzain和首席技术官兼联合创始人Daniel Blessing领导。Samir Ounzain是长非编码RNA（lncRNA）领域的国际知名专家，曾在欧洲分子生物学实验室（EMBL）和洛桑大学医院（CHUV）进行心脏基因组学研究。Daniel Blessing则是资深的生物技术企业家，在诺华（Novartis）和罗氏（Roche）拥有丰富的高级职位经验。HAYA Therapeutics的研发团队还包括来自科学、临床和商业领域的多位专家，共同组成了管理团队、董事会和科学顾问委员会。

Samir Ounzain（左二）和Daniel Blessing（左三）

纤维化是一种导致器官功能衰退和死亡的病理过程，它影响了全球数亿人的生活质量和寿命，尤其是心脏纤维化，这是导致心力衰竭的主要原因之一。目前除了心脏移植，几乎没有有效的治疗方法，给患者和医疗系统带来了沉重负担。HAYA Therapeutics即致力于治疗这类慢性和罕见疾病，如非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）、特发性肺纤维化（IPF）和急性呼吸窘迫综合征（ARDS）等。

HAYA Therapeutics的创新之处在于它利用了暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。暗基因组是指人类基因组中没有编码蛋白质的部分，约占人类基因组的98%。lncRNA是一类长度超过200个核苷酸的RNA分子，它们在细胞中发挥着重要的调控作用，参与了表观遗传、转录、剪接、翻译和信号传导等多种生物过程。HAYA Therapeutics通过其专有的技术平台，从暗基因组中鉴定出具有组织和细胞特异性的lncRNA，并开发针对这些lncRNA的RNA靶向治疗方法以抑制其表达，如修饰的反义寡核苷酸（ASO），从而防止和逆转纤维化，为当前的治疗困境提供更佳的解决方案。

HAYA Therapeutics正在积极推进其首个候选药物，一种针对心脏特异性lncRNA WT1-AS的ASO治疗。WT1-AS在心脏纤维化中起着关键作用，通过抑制WT1-AS，可以减少心脏中的纤维化细胞数量，进而改善心脏功能。该药物已通过动物试验，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格，并计划在2024年进行临床试验。

HAYA Therapeutics建立了全球最大的lncRNA数据库，旨在探索与疾病、组织和细胞特异性以及物种保守性相关的lncRNA。通过该数据库和其专有技术平台，HAYA Therapeutics还在探索更多针对肺、肿瘤微环境、肝、胰腺和肾等不同器官和组织的暗基因组靶点和治疗方法。

HAYA Therapeutics于2022年9月完成了4000万美元的A轮融资，并成功入选“瑞士创新100强”（TOP100 Swiss Startups）和准独角兽俱乐部（SoonicornClub）。截止目前，HAYA Therapeutics已获得来自瑞士官方和创新生态圈的多项奖项和资助，并与多家生物制药公司建立了合作伙伴关系，后续药物研发和临床试验正稳步推进。

HAYA Therapeutics是2023年《瑞士创新100强》（TOP100 Swiss Startups）优胜企业第一名。《瑞士创新100强》汇聚了最佳“瑞士制造”的初创及成长期科技创新企业，是瑞士科技创新领域最具国际影响力的标杆榜单。自2011年以来，该榜单每年在瑞士全国范围内评选出100家最具开创性和市场前景的瑞士创新企业和25家最具独角兽潜力的瑞士成长期企业，覆盖生命科学、工程机械、机器人、信息通信、低碳科技、食品科技等领域。《瑞士创新100强》及系列品牌活动是瑞士创新生态圈的标志性活动，代表着瑞士创新最高地和国际投融资最前沿。

2023年《瑞士创新100强》中文版由 Insight Tech 荣誉发布。Insight Tech 是《瑞士创新100强》的中国授权合作方，负责《瑞士创新100强》在中国的运营推广并协助榜单项目对华商业合作。获取2023年《瑞士创新100强》完整榜单及行业榜单，请点击访问。