金赛药业口服生长激素GS3-007a干混悬剂获批新临床，拟用于治疗儿童特发性身材矮小

4月16日，CDE官网最新公示，金赛药业研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂，新适应症临床试验申请已获得批准，拟用于治疗儿童特发性身材矮小。

截图来源：CDE官网

这是继该药物已获批开展“因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢”临床研究后，在儿童生长发育治疗领域取得的又一重要进展，标志着我国在口服生长激素疗法研发上继续处于国际前沿梯队。

一、瞄准特发性身材矮小，填补口服治疗空白

GS3-007a干混悬剂注册分类为化学药品1类新药，是一种口服小分子生长激素促分泌素受体1a型激动剂。其通过特异性激活位于垂体的GHSR-1a受体，模拟天然生长激素释放肽的作用，从而促进内源性生长激素的脉冲式分泌，达到促进儿童线性生长的治疗目的。

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此次获批临床的适应症——儿童特发性身材矮小，是指排除其他已知疾病因素后，身高低于同种族、同年龄、同性别正常儿童平均身高2个标准差以上的生长迟缓。ISS是儿童矮小症中最常见的类型，当前国内外标准治疗方案仍以每日皮下注射生长激素为主，虽然有效，但长期的注射治疗给患儿及其家庭带来了显著的疼痛负担、操作不便和心理压力，也影响了治疗依从性。

GS3-007a作为国内首批进入临床、并在国际上率先开展ISS治疗研究的口服生长激素促分泌剂，其研发推进旨在为ISS治疗提供一种全新、便捷、无创的口服治疗选择，有望从根本上改变现有的治疗模式，提升患儿长期治疗的接受度和生活质量。

二、多适应症同步开发，口服生长激素时代启幕

目前，GS3-007a干混悬剂已在中国获批开展多项临床研究，适应症布局覆盖儿童与成人领域，包括本次新获批的儿童特发性身材矮小，以及此前已获批的因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢和成人生长激素缺乏症的诊断，展现出其在生长发育相关疾病治疗与诊断中广泛的应用前景。

该药物通过口服给药，有望克服传统注射剂型的诸多局限。若临床研究成功，不仅能为ISS患儿带来颠覆性的治疗体验，也有望拓展至更广泛的儿童生长迟缓疾病谱，并成为诊断成人生长激素缺乏的重要工具药。

三、结语

金赛药业GS3-007a在儿童特发性身材矮小适应症上获批临床，是我国乃至全球生长发育治疗领域向“去注射化”迈进的关键一步。作为潜在的首个口服生长激素促分泌疗法，其成功研发将有望重构矮小症的治疗格局，极大提升患者依从性与治疗可及性。

当前，全球生长激素市场规模巨大，但口服制剂领域仍属蓝海。金赛药业凭借其在生长激素领域的深厚积累与研发实力，在此创新赛道已占据领先身位。随着GS3-007a多项临床研究的稳步推进，一个全新的口服生长激素治疗时代正加速到来，将为全球数百万生长迟缓儿童带来更友好、更便捷的治疗曙光。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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