一文读懂网红神药！金赛药业GenSci141软膏的作用与功效、适用人群与市场前景

2026年2月24日，国家药监局药审中心官网显示，长春高新子公司金赛药业自主研发的 GenSci141软膏（4个规格）获得临床试验默示许可，正式获批进入临床研究阶段。消息一出，迅速引发资本市场强烈反响，长春高新股票应声涨停，创新药概念局部异动，三生国健、荣昌生物、特宝生物等跟涨。

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这管小小的药膏，为何能撬动资本市场的神经？它究竟拥有怎样的作用与功效？其背后的金赛药业又能否借此开辟继生长激素之后的第二增长曲线？

一、GenSci141软膏：全球首创适应症，填补临床空白

两个月前，长春高新首次公告 GenSci141软膏 的临床试验申请获受理；而今，随着CDE的默示许可，这款药品正式拿到临床“入场券”。

GenSci141软膏（CXHL2501394）审评时间轴

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GenSci141软膏 是金赛药业自主研发的一款双氢睾酮软膏，注册分类为化学药品2.2类、2.4类。此次获批的临床试验适应症为：用于改善因高促性腺激素性性腺功能减退症、5α-还原酶2缺乏症、雄激素合成减少的先天性肾上腺皮质增生症、特发性原因导致的儿童小阴茎。

值得关注的是，GenSci141软膏 的原研参照产品为法国Besins Healthcare公司研发的外用雄激素制剂 Andractim，该产品主要用于治疗男性雄激素缺乏相关疾病，但其获批适应症并不包含儿童小阴茎，且尚未在中国上市。截至目前，全球范围内尚无专门针对儿童小阴茎的获批药物，GenSci141软膏 凭借独特的适应症定位，成为全球首款进入临床试验阶段的针对性治疗药物，一举填补了该领域的治疗空白。

二、GenSci141软膏的作用与功效：科学机制与临床价值解析

对于资本市场的高度关注与患者的殷切期待，核心在于 GenSci141软膏 的作用与功效能否真正解决临床痛点。作为一款针对儿童罕见病的改良型新药，其价值体现在独特的药理机制与精准的治疗效果上。

1. 核心作用机制

GenSci141软膏 的核心活性成分为双氢睾酮（DHT），这是一种由睾酮经5α-还原酶转化而来的强效雄激素。与睾酮相比，双氢睾酮对雄激素受体的亲和力更高，生物活性更强，能够更有效地刺激靶组织生长。GenSci141软膏 采用局部外用给药方式，药物经皮肤吸收后直接在阴茎组织内发挥作用，以旁分泌方式精准调控局部组织发育，避免了全身性激素治疗带来的系统性副作用。

2. 主要功效特点

GenSci141软膏 的功效可归纳为以下三个维度：

第一，促进阴茎组织快速生长。双氢睾酮作为强效雄激素，能够有效刺激阴茎海绵体细胞增殖和分化，促进组织体积增大，改善阴茎外观尺寸，帮助患儿达到正常发育水平。

第二，规避全身性不良反应。传统睾酮治疗存在促进骨龄提前闭合、导致男性乳房发育等风险。而双氢睾酮不能被芳香化酶转化为雌激素，因此不会加速骨骼成熟，也不会引起男性乳房发育，安全性特征显著优于传统治疗方案。

第三，靶向精准治疗。GenSci141软膏 采用局部外用制剂形式，药物主要作用于涂抹部位，全身暴露量低，实现“局部高效、全身安全”的治疗目标，体现了现代精准医学的发展理念。

3. 适用人群与临床定位

GenSci141软膏 适用于因高促性腺激素性性腺功能减退症、5α-还原酶2缺乏症、先天性肾上腺皮质增生症（雄激素合成减少型）以及特发性因素导致的儿童小阴茎患者。这些病因涵盖了儿童小阴茎的主要发病机制，使 GenSci141软膏 具有广泛的临床适用性。

值得注意的是，GenSci141软膏 的功效不仅体现在生理层面的组织发育改善，更延伸至患儿心理健康和社会适应能力的提升。阴茎发育异常往往给患儿及家庭带来沉重的心理负担，早期有效的药物干预有助于避免自卑、焦虑等心理问题，改善患儿长期生活质量。

4. 与现有治疗方案的比较优势

目前，儿童小阴茎的治疗方法主要包括药物治疗、手术治疗及心理疏导。药物治疗以外源性雄激素为主，包括庚酸睾酮、十一酸睾酮和双氢睾酮凝胶等。然而，截至目前，全球尚无药物获批专门针对儿童小阴茎的适应症。

据摩熵医药数据库显示，全球目前唯一可用的双氢睾酮制剂是法国Besins Healthcare公司生产的 Andractim凝胶，但并未获批儿童小阴茎适应症，且尚未在中国上市。GenSci141软膏 作为全球首款专门针对儿童小阴茎适应症开发的药物，其作用与功效具有明确的临床定位差异和显著的差异化优势，有望填补这一长期存在的治疗空白。

Andractim凝胶基本信息（结构信息、获批信息、研发状态等）

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三、治疗领域现状：从“临床刚需”看市场前景

GenSci141软膏 所处的治疗领域，在医药行业被称为“儿科内分泌罕见病/特殊需求”。虽然单看儿童小阴茎的发病率不高，但它所代表的儿童生长发育及性发育障碍赛道，却隐藏着巨大的未满足需求。

1. 市场现状：从“身高焦虑”到“性发育焦虑”

正如生长激素抓住了家长对身高的执念，性发育相关指标同样牵动家长神经。随着社会经济的发展，家长对儿童健康的关注早已从"不生病"延伸到"发育好"。这种心理转变，使得针对特发性矮小（ISS）、性发育异常等病症的药物，具备了向大健康领域渗透的潜力。

目前，针对这类疾病，传统治疗手段要么是全身性的激素注射（副作用大，患儿痛苦），要么是手术。GenSci141软膏 若成功上市，将提供一种非侵入性、更便捷的局部治疗方案，这在临床上无疑是巨大的进步。

2. 竞争格局：先行者的机遇与挑战

目前，国内针对儿童小阴茎的专用外用制剂几乎处于空白状态。这意味着 GenSci141软膏 若顺利上市，将在很长一段时间内享受“独家”红利。但与此同时，这一蓝海市场也面临独特挑战：

临床入组难：由于发病率低，寻找足够的受试者完成临床试验本身就是一个漫长的过程。

市场教育成本高：要让医生和家长接受这种新疗法，需要投入巨大的学术推广成本。这恰恰需要向外界清晰地传递 GenSci141软膏 的作用与功效，让医学界充分理解其相较于传统方案的差异化价值。

合规风险：过去生长激素推广中曾经存在的激进商业化手段曾引发合规争议。在新的医疗反腐和强监管环境下，GenSci141软膏 的商业化必须更加规范，这对企业的营销能力提出了更高要求。

四、金赛药业：从生长激素龙头到罕见病领域开拓者

长春金赛药业作为国内生长激素领域的领军企业，长期占据市场主导地位。然而，随着特宝生物的怡培生长激素益佩生、诺和诺德的长效帕西生长素相继获批，以及生长激素纳入集采，产品价格承压，金赛药业面临日益激烈的市场竞争压力。在此背景下，金赛药业正在全力构建“三驾马车”并驱的新格局：传统生长激素业务、创新药产品、以及海外授权收入（License-out）。

金赛药业全球新药研发阶段分布

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研发投入持续加码：2025年前三季度，金赛药业研发费用投入达17.33亿元，同比增长22.96%，研发营收占比已提升至17.68%。其已连续12年实现研发投入正增长，并正在上海建设全球创新研发中心，预计2026年投入使用。

BD出海初见成效：2026年1月，金赛药业自主研发的 GenSci098注射液（用于治疗甲亢/甲状腺眼病）以总交易额13.65亿美元授权海外，并已收到7000万美元首付款，标志着其研发实力获得国际认可。

管线布局多元化：在近期摩根大通医疗健康年会（JPM大会）上，金赛药业一口气展示了7条具有“全球首创”（FIC）或“同类最优”（BIC）潜力的创新管线，覆盖肿瘤、呼吸和免疫、内分泌、女性健康等多个重点疾病领域。

金赛药业全球新药研发管线及进度查询

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金赛药业创新管线布局：

• GenSci141软膏：儿童小阴茎（已获批临床）
• 注射用GenSci140：晚期实体瘤（已获批临床）
• GenSci134（月制剂）：原发性生长激素缺乏症（GHD）及特发性身材矮小（ISS）适应症（已获批临床）
• GenSci098（TSHR抗体）：甲状腺疾病（中美双报，临床阶段）
• 注射用GenSci136：肾病治疗产品（申报临床阶段）
• 金蓓欣（伏欣奇拜单抗）：急性痛风性关节炎（已上市，1类创新药）

GenSci141软膏 正是这种转型背景下，在儿科内分泌罕见病领域的又一枚重要落子。它不再是简单的仿制或改良，而是精准切入细分蓝海市场的差异化布局。

五、罕见病药物研发：政策红利与产业机遇

GenSci141软膏 的顺利获批临床，并非孤例。近年来，中国罕见病药物研发迎来政策春天。国家药品监督管理局持续优化罕见病药物审评审批程序，鼓励企业开展罕见病药物研发。GenSci141软膏 作为针对儿童罕见病的创新药物，有望享受优先审评、附条件批准、延长市场独占期等政策红利，显著降低研发成本与时间门槛。

从产业发展趋势来看：

• 罕见病赛道升温：随着政策支持力度加大和患者支付能力提升，罕见病药物市场成为创新药企业竞相布局的热点领域。
• 改良型新药价值凸显：2类改良型新药（如GenSci141软膏）具有研发周期相对较短、成功率较高、临床价值明确等优势，成为企业创新转型的重要路径。
• 儿科用药市场扩容：随着三孩政策实施和儿童健康意识提升，儿科用药市场需求持续增长，专科药物市场潜力巨大。

从研发、临床、审评到支付，中国罕见病药物创新生态正在快速完善。医保目录动态调整将更多罕见病药物纳入保障，商业健康险和专项基金等多元支付方式逐步建立，为罕见病药物的可持续发展提供了支付保障。

结语

尽管从临床到上市仍需经历严谨的验证过程，但 GenSci141软膏 的阶段性成果已为长春高新注入了新动能。在生长激素面临集采降价、竞争加剧的背景下，该药物的研发进展恰逢其时。它不仅验证了创新药企通过差异化管线布局实现可持续发展的可行性，更为中国医药产业从“制造”向“创造”转型提供了生动的注脚。我们有理由期待，随着临床数据的逐步释放，GenSci141软膏 将为更多患儿家庭带来新的希望。

参考来源：

[1] 国家药监局药审中心官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

[3] 企业公告/官方披露

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