Monopar Therapeutics 今天宣布，与阿斯利康罕见病子公司Alexion 达成协议，获得治疗威尔逊病的候选药物 ALXN-1840（四硫代肝胆碱酸盐）的全球独家许可权。

ALXN-1840，原本是阿斯利康（AstraZeneca）已废弃的研发管线。

这款药物曾备受瞩目，是Alexion（当时为AZ子公司）六年前斥资8.55亿美元将其纳入麾下。

在2021年，阿斯利康在一项3期临床试验中取得佳绩，ALXN-1840在治疗威尔逊病方面优于标准疗法，其清除体内铜的能力是其他药物的三倍，成功达到主要试验终点。

基于优秀的临床数据，ALXN-1840一度接近获批，然而，后续两项规模较小的2期机制试验结果不佳，显示铜在体内重新分布而非被有效清除，于是，阿斯利康已于去年决定终止该药物开发。

谁能想到，废弃的管线，也能卖出价来？

此次合作，Monopar将向阿斯利康支付一笔未公开的预付款，其中还包含公司股权。此外，Monopar还将依据销售业绩及监管里程碑的达成情况，收取分级特许权使用费。至于进一步的交易细节，双方暂未公布。

Monopar对ALXN-1840的兴趣可谓渊源已久。

公司联合创始人兼首席执行官钱德勒·罗宾逊（Chandler Robinson），早在二十年前于西北大学（Northwestern University）求学期间，便参与了该药物的早期发现工作，并在《科学》杂志上发表了相关成果。后来，他围绕 ALXN-1840 成立了公司，并深耕威尔逊病领域。

因此，Robinson坚信其创立的的Monopar公司，能够发掘ALXN-1840的潜力。

他指出：“Alexion已积累了大量关于ALXN-1840的临床数据，包括关键3期试验结果，这些数据不仅加深了我们对威尔逊病的理解，也将造福整个患者群体。”

据Monopar联合创始人兼执行主席Chris Starr博士透露，在阿斯利康宣布停止开发后，威尔逊病协会的患者、医生及董事会成员纷纷呼吁重启该疗法。

Starr表示：“鉴于Chandler从临床试验患者处获得的积极反馈，这些患者表示在多年服用该药物期间受益显著，我们认为这是Monopar必须把握的机遇。”

Monopar管线

威尔逊病是一种由ATP7B基因突变引起的罕见常染色体隐性遗传病，影响身体对铜的代谢，导致肝脏和脑部损伤，若不及时治疗，可能致命。

罗宾逊在西北大学的研究成果（发表于《科学》杂志）为ALXN-1840的开发奠定了基础。此后，该药物经历了多次转手，从Tactic Pharmaceuticals（罗宾逊曾任CEO）到Wilson Therapeutics，再到最终被Alexion收购。

在最新发布的第二季度财报中，同样涉足放射性药物研发的Monopar透露，其拥有710万美元的现金、现金等价物及短期投资，预计资金将支撑至明年8月底。

参考资料：

https://www.fiercebiotech.com/biotech/monopar-retrieves-wilson-disease-candidate-astrazenecas-scrapheap

本文旨在行业资讯和知识分享，无任何商业用途。文章仅代表作者观点，不代表本站立场。  

往期推荐

1.阿斯利康骗保案新进展！涉事员工喊冤 ：公司畸形政策逼迫员工造假

2.张锋教授的公司，豪掷2.38亿美元！与Genevant达成新型mRNA-LNP基因编辑疗法合作

3.诚益生物：收到阿斯利康6000万美元里程碑付款

4.金斯瑞生物与传奇生物解除合并，调整为联营公司投资

5.首次突破！RNA编辑疗法临床大获成功，GSK提供5.25亿美元的里程碑资金，躺赢！

Being科学公众号目前已经有多个交流群（好学，有趣的生物医药人才在这里聚集）。进群请扫描下方二维码，备注“姓名/昵称-企业/高校-具体研究领域/专业”，此群仅为科研交流群，非诚勿扰。

发现“分享”和“赞”了吗，戳我看看吧