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Nat Biomed Eng | 舒易来团队利用碱基编辑器长期挽救隐性遗传性耳聋小鼠听觉

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2024/08/17
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Nat Biomed Nat Biomed Eng 舒易来

了解企业： Rejuvenate Biomed

碱基编辑器 （base editors， BEs ） 在不引起DNA双链断裂及无需DNA模板的情况下可对特定碱基高效、精准改变。 值得注意的是，目前BEs已经被用于疾病治疗的临床试验，包括家族性高胆固醇血症和急性淋巴细胞白血病。 在听觉领域中，全球约有2600万人患有先天性耳聋，其中约60%的病例与遗传因素有关，80%为隐性发病，但临床上尚无批准的治疗药物。

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