6月30日，赛诺菲公布 Nexviazyme治疗初治婴儿型庞贝病（IOPD）的Baby-COMET Ⅲ期单臂开放标签研究取得阳性结果，研究顺利达成全部主要与次要终点。 该研究共入组17例初治IOPD患儿，每两周接受40 mg/kg Nexviazyme静脉输注。 研究结果显示，6月龄及以下初治IOPD患儿经52周治疗后，可实现良好生存且无需有创通气，全部预设次要终点均顺利达成，多项疾病进展指标均出现数值改善。
2026-07-01
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