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天使综合征小核酸药物临床结果发布，登上Nature Medicine

罕见病信息网罕见病信息网
2025/07/21
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天使综合征 （Angelman 综合征）

近日，Oak Hill Bio公司宣布，其治疗天使综合征的在研药物rugonersen的1期临床研究结果已在学术期刊Nature Medicine上发表。 Rugonersen是一种靶向UBE3A-ATS的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在治疗由UBE3A蛋白缺失引起的罕见遗传性神经发育疾病天使综合征。 Rugonersen通过抑制UBE3A-ATS，可使原本沉默的父源UBE3A基因重新表达，从而恢复UBE3A蛋白的生成，有望从病因层面治疗该病。

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