价值大会实录|陈怡：从价值出发：寻找创新药定价的更优策略

医保药品谈判成效与新环境下的挑战

▲陈 怡  清华大学医院管理研究院教授兼研究员

◉1、我国医药行业发展策略转型，推动药品高质量发展

其一，监管转换审批机制。2015 年国家药品审评审批制度改革堪称产业转型的关键契机。此次改革助力我国与国际全面接轨，显著提升了药品审评效率，同时大幅提高了审评标准。从药品市场准入层面来看，大量创新药上市进程加快，上市数量显著增多。

其二，医保转换支付模式。医保支付模式由过去的被动支付转变为主动支付，从缺乏谈判机制发展为开展医保谈判。整体支付方式发生了根本性转变，且这一转变在新药纳入医保的时间维度上大幅压缩，其带来的影响极为深远。

其三，行业转换发展模式。从低水平的仿制转变为更高水平的创新发展，以往创新药研发紧跟国际前沿。

影响：当下，医保支付议题常被视作难题。然而，我们是否意识到，2017年以来，药品准入时间已大幅缩短，这本身便是一种时间成本的节约。与此同时，行业面临的监管领域的难点与痛点正从之前药品监管准入向医保准入转移。

此外，企业所面临的风险结构也发生了显著变化。过去，企业主要承担研发风险，毕竟新药研发的成功率较低，大部分项目以失败告终。而如今，企业面临的是双重风险，除研发风险外，还新增了商业化风险。若市场未被满足需求有限，研发新药的附加价值不高，定价也随之被打折扣，最终可能难以实现成功商业化。

新问题：准入时间缩短导致大量新药涌入，竞争有限医保资源，医保成本控制面临更大压力；从企业端分析，医保谈判背景下创新药市场竞争愈发激烈，企业承受的价格降幅压力与日俱增。

◉2、支付逻辑 : 医保定价和报销向价值支付转变

图1

从图1来看，从支付逻辑的角度而言，2015年以前，我国采用成本导向的支付模式，主要依据成本加成进行定价。2017、2018年国家医保局成立后，支付模式转向证据导向。然而，证据导向并非严格意义上的价值导向。尽管药品评价有证据，但证据质量、临床研究设计等诸多因素仍需考量。仅凭证据是不够的，还需关注临床获益、证据质量以及是否有真实世界研究数据作为佐证等。然而，从政策导向到价值导向的转变过程中，仍有许多方面有待提升，但目前医保战略新购买正朝着这一方向发展。

◉3、我国新药可及性 (time to market) 快速提升，快跟国际水平

再看准入时间的缩短。将中国置于国际大背景下，以经合组织（OECD）国家为例，德国的准入时间最短。通过分析各国药监部门批准上市药品到纳入医保报销的时间（time to market），可发现中国目前处于国际中高水平。德国药品一旦上市，即可进入医保报销并开展全球预算评估（GBA）。而我国2014年至2024年批准的530个新药，基于已经进院药品，纳入报销的平均时间为540天，相较于部分国际上900天的国家，我国在患者可及性这一重要指标上表现较为突出。

◉4、国谈新药纳入报销数量和医保支出逐年提高

1）纳入医保谈判药品数量和占比逐年增加。截至2024年医保目录共收录3159个药品，其中20%为近五年获批的新药。在肿瘤治疗领域，60%的肿瘤药物已被纳入医保报销范围。尤为值得关注的是，国产一类新药获批数量已达150个。这些数据表明，我国医保谈判涉及药品数量与创新药获批数量均呈现上升态势，新药创新程度不断提升。

2）医保对创新药支出逐年提高。根据国家官方公布的数据，过去六年间，医保基金为创新药支付的费用累计超过3400亿元，惠及人群达8亿。据此估算，医保基金每年为创新药支付的费用约500亿元。在医保基金年度总收入超2万亿元的背景下，医保对谈判药品的支出占比由最初不到1%的水平，预计到明年将上升至约4%。尽管医保支付能力受限且创新药占比相对较低，但对创新药的资金投入正稳步增长。

3）基本医疗保险社会筹资占比加大。随着社会保障体系不断完善，医保筹资在社会筹资中的占比持续提高。2023年中国卫生总费用报告显示，2015 - 2023年期间，医保筹资比例呈扩大趋势。这充分说明，医保不仅在为创新药买单，且支付力度在逐步增强。

◉5、加快创新药惠及患者，但在可负担性上面临较大挑战

尽管各方积极推动创新药惠及患者，但中国患者在创新药治疗方面的可负担性仍面临巨大挑战。特别是在恶性肿瘤、白血病等重大疾病领域，患者个人支付比例高达50%。

究其原因，一方面是中国人均收入水平相对较低。受医保基金整体资金规模的制约，即便创新药已通过医保谈判实现价格下调，仍有部分患者难以承担相关费用。这既源于部分药品尚未被纳入医保目录，也与医保报销比例偏低密切相关。以丙肝抗病毒药物为例，自2019年纳入医保谈判降价范围后，其价格已降至6000余元，但仍有不少多的经济落后农村因诊断率不足，以及患者因需自行承担30%的药物治疗费用而无法及时获得治疗。

另一方面，从医疗支出占GDP的比重来看，美国医疗支出占GDP的比例高达17.6%，欧盟国家10-12%左右，我国卫生投入占 GDP 比重 7% 。根据2023年中国卫生总费用报告，我国人均卫生总费用是全球平均水平的 67.79%，反映出我国医疗保障投入仍有待加强。

◉6、我国患者自付费用占医疗开支比例高于全球平均，高于同等收入水平国家

从个人支付比例来看，欧盟国家患者的住院费用及药品费用基本可实现100%报销；英国患者每次门诊，无论处方药金额多少，个人支付固定为10欧元；德国情况类似，每次门诊处方药个人支付额度在5至10欧元之间。我们倡导以患者为中心，而在当前中国的经济发展阶段和收入水平患者医疗负担的可承受性仍面临较大挑战。

通过与国际情况对比发现，经合组织（OECD）成员国的个人医疗支出占医疗总费用比例平均约为13%。世界卫生组织（WHO）提出，若一个国家能将患者医疗费用自付比例控制在10% - 15%，则可视为较为理想的社会医疗体系，因为过高的疾病负担最终会对整个社会造成巨大压力。然而，目前我国疾病负担仍处于较高水平，与国际理想标准存在一定差距。

◉7、高质量创新药发展和提升国际影响力逐年提升，但任重道远

我国是全球第二制药大国，占全球15.3% 市场份额，新药研发管线占全球28%。近年来，我国在创新药高质量发展和国际影响力上逐年提升， 但是在创新药研发实力上，我国为世界人口20%，创新药销售仅为全球市场3%, 我国创新药在取得自立自强上，依然但任重道远。

◉1、新环境下，创新药价格管理改革需要处理好五大关系：创新药价值与价格的关系、创新药价格与可负担性的关系、创新药价格与研发投入的关系、技术创新与支付创新的关系、技术创新与多元支付的关系。

◉2、影响药品临床价值因素的理论模型

◉3、如何评价创新药的经济和社会价值等评价维度

如何评估一个药品的价值？高临床价值可为药品加分，而高风险则会相应减分。疗效的确定性在定价中占据极为重要的地位。若疗效存在不确定性，医保部门难以为其支付高额费用，药品定价自然难以提高。此外，管理难度也涉及公平性问题。疾病的严重程度、药品的附加价值、未被满足的临床需求以及临床附加价值等，都是药品定价的关键核心要素。药品研发必须满足这些条件，这是最基本的要求。

除临床价值和经济价值外，药品的社会价值同样不容忽视。从群体层面来看，创新药品和科技的溢出效应能为人类社会带来积极贡献，相关社会价值指标也包括疾病严重程度，公平性和公共健康影响等指标。此外，德国和法国近期调整了相关政策，将药品价格政策与产业政策相结合。

例如，法国对本土创新药企业给予支持，如果企业出口产品在本土投入研发，且出口收入占总营收的60%，则其药品定价在5年内保持不变。德国则采取了另一种方式，2024年，德国政府通过修改《创新药定价和报销法案, AMNOG》并补充“Medical Research Act”，如果药品厂家在本地进行研发，药品价格可以确保保密。德国此前一直实行价格透明政策，这使得许多企业不愿首先在德国上市药品，因为其谈判价格的透明性可能被其他国家参考定价。这些政策调整体现了社会价值的考量，政府从产业发展和社会价值的角度出发，认识到药品定价不仅关乎患者和企业，还对国家产业建设和产业发展具有重要意义。