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跃赛生物iPS细胞衍生细胞疗法IND获受理

细胞与基因治疗领域细胞与基因治疗领域
2024/10/06
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IND iPS细胞衍生细胞疗法

近日，上海跃赛生物科技有限公司（以下简称“跃赛生物”）的“UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）”的IND申请获得CDE受理。该候选药物与公司首发管线名一致，据推测，该候选药物的适应症可能是帕金森病。
公开资料显示，跃赛生物创立于2021年，是一家专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物的企业，利用其拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台，致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累，尤其在神经系统的细胞治疗技术研发方面达到国际一流水平，拥有多项专利。
7月11日，跃赛生物宣布完成数千万元A+轮融资，本轮融资由国科创投投资。继今年4月获得超亿元A轮融资后，公司再获A+轮融资，充分体现了资本市场对跃赛生物干细胞治疗技术的高度认可。昆仑资本于2021年8月及2022年3月投资了跃赛生物。

跃赛生物致力于开发新一代基于人诱导多能干细胞技术的细胞治疗药物，在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。公司拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括神经分化技术、SISBAR谱系示踪技术、干细胞基因编辑技术、GMP级别的hiPSCs构建。多项研发成果已登上Nature Methods、Cell Stem Cell等国际顶级学术期刊。其中用于治疗帕金森病的中脑多巴胺能神经前体细胞药物，目前已经携手上海瑞金医院快速推进IIT试验。


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iPS细胞技术在帕金森病中的优势


作为全球最常见的神经退行性疾病之一，帕金森病主要源于中脑黑质多巴胺能神经元的退行性病变和丢失，造成纹状体多巴胺缺乏所导致。多发于老年群体，并会随着年龄增长而逐渐加重，严重影响患者生存质量。
目前主要的药物治疗包括通过多巴胺补充剂(如L-DOPA)或激动剂来提高大脑中的多巴胺水平或多巴胺通路活性，以及采用深部脑刺激手术(DBS)的方法来使基底节各核团相对正常化和恢复功能，但传统的药物治疗或手术治疗均不能逆转导致帕金森病发病及病情发展的多巴胺神经元的退化和死亡。
因此，帕金森病成为iPS细胞衍生疗法最主要的适应症之一，其优势在于：
01
有望治愈
通过iPS细胞在体外定向分化产生大量健康的新生多巴胺能神经元进行细胞替代性移植，有望替代性解决多巴胺能神经元的死亡问题，从而逆转帕金森病的运动功能障碍的进一步发展。
02
疗效较长
移植后的iPS细胞衍生多巴胺能神经元能够整合到大脑中，并长时间稳定地产生和释放多巴胺，从而维持患者的运动功能。
03‍
稳定安全
iPS细胞提供了一种稳定且安全的细胞来源，可以进行批量制备和质量控制多巴胺能神经元，解决了原代细胞治疗制品难以规模化生产和质控的问题，还可降低成本。目前国内外包括跃赛生物有多家企业在这一领域布局，并取得了不错的进展。
2


iPSC细胞治疗帕金森病的临床进展

多能干细胞疗法为帕金森患者带来了新希望。2007年首次报道人诱导的多能干细胞(hiPSC)制备成功。多能干细胞逐渐被探索用于各种疾病和损伤的细胞治疗，帕金森病细胞治疗也随之迈入了干细胞时代。
2020年新英格兰医学杂志(NEJM)杂志报道的案例显示，对一名有10年进行性特发性帕金森病病史的69岁老年男性进行iPS细胞移植，将自体iPS细胞分化形成的多巴胺祖细胞分别植入患者左右壳核(间隔6个月)中，而后对患者进行随访，结果显示，正电子发射断层扫描表明移植细胞存活；帕金森病相关评分在细胞移植后18至24个月稳定或改善。
BlueRock的MSK-DA01，是FDA首个批准临床的针对帕金森病的干细胞疗法，于2021年3月进入临床，目前处于临床1期，共有12名PD患者入组。2024年3月，BlueRock公布了I期临床试验18个月数据的详细信息，安全性耐受性良好，且经过细胞移植，在12个月停止免疫抑制治疗后，F-DOPA信号继续增加，提示在没有免疫抑制剂情况下细胞仍然存活良好。

E.N.D

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