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信念医药两款血友病基因疗法获美国FDA儿科罕见病资格认定

医麦客News医麦客News
2024/10/09
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421
血友病 基因疗法

了解企业： 信念医药

在美国， 血友病B患者人数少于5000人，血友病A患者人数不到5万人，均满足RPDD对应的人数要求 ；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 已知研究数据显示，两款候选药物均具备良好的安全性和有效性。

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