君实生物 PCSK9 单抗（君适达®）在中国获批上市

10月11日，中国国家药监局（NMPA）宣布，批准君实生物申报的昂戈瑞西单抗注射液（商品名：君适达）上市，适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。

血脂异常，尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的致病性危险因素，降低LDL-C水平可显著减少ASCVD的发病及死亡危险。而纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）是由遗传因素（主要是LDLR基因突变）所致的家族性高胆固醇血症，是一种严重的可危及生命的罕见疾病。HoFH患者自出生就暴露在极高的LDL-C水平（通常＞13mmol/L）中，大多在青少年时期即出现广泛的动脉硬化，若不积极治疗，大多数患者会在30岁之前死亡。

昂戈瑞西单抗（JS002）是君实生物研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液。公开资料显示，PCSK9抑制剂作为强效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平的新型降脂药物，已得到国际血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。

根据君实生物早先新闻稿，昂戈瑞西单抗已经开展了三项注册临床试验（JS002-003、JS002-004、JS002-006）。其中，JS002-003和JS002-006是在原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型高脂血症患者中完成的两项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究，分别评价了皮下注射昂戈瑞西单抗的有效性和安全性，以及使用两种给药装置[预充式注射器（PFS）和预充式自动注射器（AI）]皮下注射昂戈瑞西单抗的有效性和安全性。数据显示，昂戈瑞西单抗在这两项研究中均表现出显著的降脂疗效，并且安全性良好。JS002-004则是在HoFH患者中完成的一项单臂、开放标签的2期临床研究。

目前，昂戈瑞西单抗另有两项新适应症上市申请正在接受NMPA审评，分别为：1）杂合子型家族性高胆固醇血症；2）他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常（单药）。