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治疗系统性红斑狼疮，精准生物首款自免CAR-T产品获批临床

细胞与基因治疗领域

2024/12/09

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系统性红斑狼疮 CAR-T

2024年12月6日，重庆精准生物自主研发的MC-1-50细胞制剂获国家药品监督管理局审评中心（CDE）默示许可开展临床试验，用于治疗≥18周岁难治性系统性红斑狼疮。截止目前，精准生物已获得4个CAR-T细胞国家I类生物新药临床批件，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤、自身免疫疾病等10项适应症。

MC-1-50细胞制剂产品是基于公司自主研发的PRIMCAR®平台开发的第二代靶向CD19的CAR-T细胞产品，采用了一种新型、更快、更有效的CAR-T制备方案，具备更低剂量、更小副作用、更持久的特点。该适应证是MC-1-50细胞制剂继B细胞急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤适应症后的进一步拓展应用，同时也将公司产品覆盖领域延伸至自免疾病领域，将为难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者提供新的治疗选择。

SLE是一种慢性、多器官系统受累的自身免疫性疾病，被称为“不死的癌症”，影响着我国上百万国民的健康和生活质量。传统治疗方法主要以控制疾病活动、改善临床症状、预防和减少复发为主，仅有不到1%的患者能够达到无药物治疗疾病完全缓解，且往往伴随着严重的副作用。近年来CAR-T细胞疗法已在自身免疫性疾病领域取得显著成效，这一创新治疗策略无疑将在SLE的管理中占据重要地位，为SLE患者带来更有效、长久的治疗选择，从而显著改善他们的生活质量并解决当前的治疗挑战。

本产品的概念验证I期临床研究数据，由浙江大学医学院附属儿童医院毛建华教授团队在2024年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week）上以口头汇报的形式首次披露。11例接受MC-1-50治疗的SLE患者，在输注MC-1-50后SLEDAI-2K评分均显著下降，截止数据日，仍保持无药缓解状态，不良反应均为轻微反应，经过对症治疗后均快速好转。

自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎、抗磷脂抗体综合征等，作为全球仅次于肿瘤的第二大疾病领域，一直蕴藏着巨大机遇。2023年，全球销售额前十的药品中，3款为自身免疫性疾病药物。据沙利文数据预测，到2030年，全球自身免疫性疾病药物市场规模有望达到1760亿美元，我国自身免疫性疾病药物市场规模有望达到250亿美元，成为全球自身免疫性疾病药物市场的重要增量来源。随着CAR-T在自免领域的成功应用，为这项颠覆性技术和产品在更多领域的应用，开启了新的篇章。

E.N.D