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mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定

罕见病信息网罕见病信息网
2024/07/22
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mRNA药物 孤儿药

了解企业： 深信生物

了解药品： 胱氨酸

近日，深信生物宣布其在研mRNA新药IN022继2024年7月5日获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）后又获美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。 IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种常染色体隐性遗传性代谢疾病。 IN022是一款基于深信生物的LNP（脂质纳米颗粒）递送系统的mRNA候选药物。

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