引言
当地时间2022年6月13日，专业RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其开发的Amvuttra（vutrisiran），这是一款皮下注射给药的RNAi疗法，每三月注射一次，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。
截图来源：药融云美国FDA药品批准数据库（新版）
关于hATTR淀粉样变性
遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性是一种由TTR基因变异引起的罕见的、遗传性的、致命的退行性疾病。TTR蛋白主要在肝脏中表达，通常是维生素A的载体。TTR基因的变异会导致异常的淀粉样蛋白积聚并损害器官和组织，包括周围神经和心脏，导致周围感觉运动神经病、自主神经病和/或心肌病，以及其他疾病表现。hATTR淀粉样变性是一项未得到满足的主要医疗需求，影响全球约50,000人。确诊后的中位生存期为4.7年，心肌病患者的生存期更短（3.4 年）。
HELIOS-A研究
FDA对Amvuttra的批准是基于9个月的HELIOS-A III期研究的积极结果，研究显示Amvuttra显著改善了多发性神经病的体征和症状，超过50%的患者疾病停止或逆转。在这项全球性、随机、开放标签、多中心的III期研究中，164名hATTR淀粉样变性患者以3:1的比例随机接受每三个月一次皮下注射25mg vutrisiran (N=122) 或每三周一次静脉输注0.3 mg/kg patisiran（全球第一款RNAi药物，2018年获批用于治疗hATTR淀粉样变性） (N=42)18 个月。通过比较 HELIOS-A 中的Amvuttra组与来自具有里程碑意义的APOLLO III期patisiran研究的安慰剂组（n=77）来评估Amvuttra的疗效，这是一项在可比患者群体中进行的随机对照研究。Amvuttra达到了该研究的主要终点和所有次要终点。
关于Amvuttra™ (vutrisiran)
Amvuttra™（vutrisiran）是一种RNAi疗法，在美国获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。它是一种双链小干扰RNA （siRNA），可靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）的信使RNA（mRNA）Amvuttra使用Alnylam公司的增强稳定化学（ESC）-GalNAc 偶联物递送平台，旨在提高效力和代谢稳定性，使得药物可以每三个月进行一次皮下注射给药。关键的HELIOS-A III期研究结果表明，Amvuttra可迅速降低血清中TTR的水平，有可能逆转相对于基线的神经病变损伤，并相对于外部安慰剂改善hATTR淀粉样变性多发性神经病患者疾病负担的其他关键指标。
关于Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Alnylam引领RNAi创新药物开发，致力于改善患有罕见和流行疾病且需求未得到满足的患者生活。自20年前成立以来，Alnylam已开发且商业化的RNAi产品包括ONPATTRO®（patisiran）、GIVLAARI®（givosiran）、OXLUMO®（lumasiran）、Amvuttra™（vutrisiran）和 Leqvio®（inclisiran）。Alnylam拥有丰富的在研药物管线，包括五个处于后期开发阶段的候选产品：
参考来源：
[1] Alnylam官网
[2] 药融云数据库
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