2月21日，基因编辑龙头CRISPR Therapeutics公布2023年财报：总营收3.71亿美元，同比大增309%；研发支出为3.87亿美元，相比2022年降低16%。其中Q4营收2.01亿美元。

CRISPR Therapeutics于2016年10月19日上市，发行价格14美元，如今股价上涨至82美元，市值达66亿美元。

近期重要事件：

2023年12月，CRISPR Therapeutics计划削减2款CAR-T候选药物CTX110和CTX130，并转向其“下一代候选药物”，靶向CD19的CTX112和靶向CD70的CTX131。

2023年12月8日，FDA批准由Vertex Pharmaceuticals 和CRISPR Therapeutics联合研发的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exa-cel），用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病患者。

Casgevy药物基本信息

截图来源：药融云全球药物研发数据库

1月16日，Casgevy获FDA批准第2项适应症：用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血。

2月13日，Casgevy获欧盟委员会有条件批准上市，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病伴复发性血管闭塞危象患者，以及无法获得人类白细胞抗原匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血患者。这是欧盟首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。

2月初，有报道称CRISPR Therapeutics 原首席医学官Phuong Khanh Morrow 跳槽武田，担任武田肿瘤细胞疗法和治疗领域部门负责人。

关于CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics是一家领先的基因编辑公司，专注于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发针对严重疾病的变革性基因药物。CRISPR/Cas9 是一种革命性的基因编辑技术，可以对基因组 DNA 进行精确、定向的改变。CRISPR Therapeutics已经建立了一系列治疗项目，涵盖广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见病。另外，CRISPR Therapeutics已与拜耳、Vertex Pharmaceuticals和ViaCyte， Inc.等领先公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，在美国设有全资子公司CRISPR Therapeutics， Inc.，在马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山设有研发部门，并在英国伦敦设有办事处。

研发管线

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