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BioMarin放弃AAV基因疗法Roctavian！高昂定价、疗效争议下的血友病基因疗法困境
去年BioMarin缩小Roctavian战略范围，如今寻求彻底剥离。其2025年三季度业绩报告宣布移除该药，评估对外授权方案。血友病基因疗法领域困境重重，辉瑞、罗氏等均有相关项目受挫，未来基因疗法发展取决于支付模式、成本及疗效数据。 -
即将上市！BioMarin血友病基因疗法颇具看点，半年或卖10亿元！
近日，罕见病龙头公司BioMarin公布2023年第一季度财报。财报显示，2023年Q1总收入5.96亿美元，同比增长15%，研发投入1.72亿美元，同比增长7%。BioMarin未来颇具看点的是血友病基因疗法Roctavian，价格预计约为250万美元，公司预计2023年可营收预计0.5~1.5亿美元。 -
BioMarin：A型血友病基因疗法1名受试者出现血癌！
周一，BioMarin在提交给SEC（美国证券交易委员会）的文件提到：该基因疗法valrox的 III 期研究中1名参与者被诊断出患有急性B淋巴细胞白血病。BioMarin250803年前
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