2年前，FDA拒绝BioMarin的A型血友病基因疗法上市申请，寻求所有研究参与者两年后的安全性和有效性数据。今年5月底，FDA再次推迟该疗法的批准，这次推迟到明年，并要求BioMarin公司提供该疗法的更多信息。
周一，BioMarin在提交给SEC（美国证券交易委员会）的文件提到：该基因疗法valrox（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）的 III 期研究中1名参与者被诊断出患有急性B淋巴细胞白血病。
然后向FDA提交安全报告时，BioMarin解释说：“该参与者的疾病与valrox的治疗无关。因为对这名患者的基因检测显示：其85%的白血病细胞携带费城染色体。并且患者血液中的valrox剂量水平低至可忽略，没有导致白血病细胞进行克隆性扩增。”
与此同时，欧洲批准了首款血友病基因疗法——Roctavian。此批准是基于对134 名未携带FVIII抑制物的A型血友病男性患者的III 期研究的结果。
EMA表示：“给药两年后，数据显示，Roctavian显著提高了大多数患者的FVIII活性水平，降低了 85%的出血率，大多数患者 (约128名) 不再需要FVIII替代疗法。”
Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达FVIII的转基因的基因疗法，患者有望只接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达FVIII，从而减少静脉FVIII输注需求。
虽然BioMarin的A型血友病基因疗法获批再次受阻，但是Roctavian的出现为血友病患者同样带来了福音。最后，期待BioMarin的基因疗法valrox早日获批，为血友病患者提供更多治疗选择。
参考资料：
https://endpts.com/BioMarin-says-phiii-gene-therapy-study-participants-cancer-is-unrelated-to-therapy/
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2026-07-22
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