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一款基因疗法下架前沿研究最近，生物制药巨头BioMarin正式宣布将血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）全面撤出市场，标志着这款曾被寄予厚望的创新疗法彻底退出商业舞台。 早在2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗严重血友病A成人患者，使其成为全球首个获批用于该适应症的一次性基因疗法。 该疗法采用腺相关病毒AAV5载体，搭载了一个仅251个核苷酸长度的人源肝特异性启动子（HLP），驱动B结构域删除型人凝血因子VIII（FVIII）的表达，并在3’端配备短合成polyA信号。细胞与基因治疗领域2026-02-25871BioMarin Pharmaceutical Inc factor VIII valoctocogene roxaparvovec
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如何为 AAV9 预存抗体阳性患儿打开基因治疗之门？前沿研究基因治疗已成为治疗多种遗传性疾病的革命性方法，其中腺相关病毒（AAV）载体因其优异的安全性和有效性，已成为体内基因递送的首选工具。 然而，预存抗体这一"隐形屏障"限制了约30-60%潜在患者获得AAV基因治疗的机会。 近期发表在 Neurology 的一篇病例报道，记录了两名体内存在高滴度AAV9 抗体（1:800） 的脊髓性肌萎缩症（SMA）双胞胎，如何在治疗窗口（2岁）关闭前，采取血浆置换＋利妥昔单抗 “组合拳”降低AAV抗体，却仍在输注onasemnogene abeparvovec（OA，英文商品名Zolgensma，中文商品名“诺健生”）时出现急性过敏反应，导致疗效受限的全过程。派真生物PackGene2025-08-01265脊髓性肌萎缩症 OAV-101注射液 广州派真生物技术有限公司
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首个！血友病 siRNA 疗法获批，有望5年内成为重磅审批动态当地时间 3 月 28 日，赛诺菲宣布siRNA 疗法Qfitlia（Fitusiran） 获得美国 FDA 批准上市， 用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者 （无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂） 的出血发作频率。 Qfitlia 是美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病 （无论是否含有抑制剂） 的疗法， 每年注射六次 ，代表着血友病治疗的重要突破。 由于独特作用机制 ， fitusiran可以治疗多种不同类型的血友病 ，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物， 大大扩展了它的应用范围 。新浪医药2025-03-31219Sanofi SA AstraZeneca PLC 血友病
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全球已上市58款基因治疗药物，基因治疗即将步入高速发展期审批动态最近，FDA先后于11月8日和11月13日批准了Aucatzyl与Kebilidi两款基因治疗药物上市。 FDA 曾在多个场合表示，他们预计到2025年，每年将批准10至20种细胞和基因疗法上市。 基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成 。细胞与基因治疗领域2024-11-1911143CAR-T细胞疗法 石药集团有限公司 SNCA
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IF=40.5，跟着高分综述深入学习基因治疗递送载体AAV-临床应用篇前沿研究近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。 rAAV 基因治疗临床试验概述。 尽管基于rAAV的疗法在一些临床试验中取得了令人瞩目的成果，但仍有许多问题需要进一步研究，如载体的免疫原性、剂量优化和长期安全性等。派真生物PackGene2024-11-08570前列腺癌 多形性胶质母细胞瘤 胶质母细胞瘤
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时讯7月26日，EMA授予辉瑞Durveqtix有条件上市许可，用于治疗特定血友病B患者。该基因疗法基于AAV载体，通过单次静脉输注，旨在长期控制病情。临床研究显示其显著降低出血率，优于常规疗法。此前已有多款血友病基因疗法获批上市。细胞基因治疗前言沿2024-07-301674Pfizer Inc 血友病 etranacogene dezaparvovec -
时讯近日，BioMarin Pharmaceutical 宣布与德国国家法定医疗保险基金协会(GKV-SV)达成一项为期三年的新协议，为重度血友病a患者提供Roctavian (valoccogene roxaparvovec-rvox)基因疗法的报销。药融圈2023-11-302522BioMarin Pharmaceutical Inc 因子 VIII 缺乏 上海天泽云泰生物医药有限公司 -
BioMarin 将在 2023 年国际血栓形成和止血学会 （ISTH） 大会上展示来自最长和最大的血友病基因治疗临床试验计划的 ROCTAVIAN™ （valoctocogene roxaparvovec） 数据研发注册政策BioMarin公司宣布将在加拿大蒙特利尔的第31届国际血栓与止血学会（ISTH）大会上展示ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec）基因治疗临床试验的新数据。这些数据包括对严重血友病A成人患者生活质量及肌肉骨骼健康的影响。美国食品药品监督管理局（FDA）已设定了关于valoctocogene roxaparvovec基因疗法的生物制品许可申请（BLA）的PDUFA目标行动日期为2023年6月30日。欧洲委员会（EC）已于2022年8月24日授予ROCTAVIAN有条件市场授权。新数据显示，ROCTAVIAN对严重血友病A患者三年后的止血效果、持久性和生活质量有积极影响。此外，还将探讨ROCTAVIAN对血友病A患者健康和生活体验的影响，并评估其对严重血友病A患者肌肉骨骼健康的影响。PRNewswire2023-06-22505血友病 BioMarin Pharmaceutical Inc valoctocogene roxaparvovec
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深度分析近年来，全球制药巨头纷纷涌入罕见病市场。其中，已经有26年历史的罕见病制药企业Biomarin频频与罗氏、安进、吉利德等多个巨头传出绯闻。这家美国药企，曾连续多年霸榜美国GEN杂志所评选的生物制药领域TOP10并购名单，是十大热门标的之一。药融圈2023-06-212879罕见病 Gilead Sciences Inc 安进 -
深度分析近期，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc.（拜玛林制药公司）发布财报：2022年总收入达到21亿美元，同比增长14%；研发费用支出6.5亿美元，同比增长3%；净利润1.42亿美元，扭亏为盈。目前公司已经有8个商业化产品，主要以治疗罕见病为主。细胞基因治疗前沿2023-03-082475罕见病 BioMarin Pharmaceutical Inc valoctocogene roxaparvovec
valoctocogene roxaparvovec同品种项目国内申报进度
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新药周观点：JPM2023国内企业公布多个里程碑事件，国内创新药企业布局进入收获阶段安信证券股份有限公司13页1624 -
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