临床试验患者死亡!CRISPR基因编辑技术治疗杜氏肌萎缩症失败告终
近日,非营利组织Cure Rare Disease(简称CRD)宣布,一名杜氏肌萎缩症患者在CRISPR基因编辑技术治疗中去世。该组织在今年8月9日获得FDA批准,首次对杜氏肌萎缩症进行人体CRISPR基因编辑技术治疗。这名患者正是该组织的创始人兼首席执行官弟弟。创始人弟弟
细胞基因治疗前沿
葛兰素史克:多发性骨髓瘤BCMA靶向药3期试验失败
在加速批准两年后,葛兰素史克(GSK)的多发性骨髓瘤BCMA靶向药Blenrep未能通过III期研究。Blenrep是FDA批准的世界上第一个靶向BCMA的抗体-药物偶联物,葛兰素史克曾希望它成为治疗骨髓瘤产品中的支柱。
生物药大时代
Tau抗体二期临床失败
今天罗氏和合作伙伴AC Immune宣布其Tau抗体semorinemab 在一个叫做TAURIEL的二期临床失败。
美中药源