推动全球化布局和基因编辑产品早日上市！正序生物完成超亿元A+轮融资

近日，浦东创新药企业——正序（上海）生物科技有限公司宣布完成超亿元人民币的A+轮融资。

孵化自上海科技大学的正序生物是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法。据悉，该公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主知识产权碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。

首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重建患者血红蛋白的携氧功能，从而实现β-血红蛋白病的彻底治愈。相比较同类的细胞和基因疗法，CS-101采用的tBE技术和编辑的靶点更高效和安全，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险；同时，所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。

值得关注的是，CS-101在临床试验中已使多位β-地中海贫血症患者成功摆脱输血依赖并回归正常生活，相关临床结果被收录入欧洲血液学会（EHA）2024年会的大会科学报告（EHA2024 Scientific Congress Report）。正序生物CS-101作为大会重点推荐项目，展示了其成为β-血红蛋白病全球首创（First-in-Class）碱基编辑治疗药物和同类最好（Best-in-Class）基因编辑治疗药物的巨大潜力。

记者了解到，本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投，全力支持公司发展。本轮融资将进一步加速正序生物首条管线CS-101临床研究和商业化推进，并支持体内治疗管线的临床转化，推动全球化布局和基因编辑产品早日上市，造福全球病患。