意大利研究型生物制药公司Chiesi Farmaceutici S.p.A.宣布将以每股14.50美元的现金收购价，加上最高达每股2.50美元的或有价值权（CVRs），收购英国生物制药公司Amryt Pharma Plc的所有股份。这笔交易的总价值最高可达14.8亿美元，其中预付款项为12.5亿美元，代表AmrytADS在2023年1月6日收盘价7美元的107%溢价。交易已获得Chiesi和Amryt董事会的一致批准，预计将在2023年上半年完成。此次收购将扩大Chiesi在罕见病药物领域的产品组合，并加强其在全球生物技术行业的地位。
英国《皮肤病学杂志》发表了Amryt公司关于EB（表皮松解症）治疗药物Filsuvez（桦树皮提取物凝胶/Oleogel-S10）的III期临床试验EASE的结果。EASE是迄今为止在EB患者中进行的最大规模的III期随机对照试验，评估了Filsuvez与安慰剂凝胶在治疗EB相关伤口的疗效和安全性。结果显示，Filsuvez能够加速EB患者的伤口愈合，减少总体伤口负担，降低换药频率和疼痛感，且耐受性良好。这项研究的数据对于EB患者具有重要意义，并有望改善他们的生活质量。Amryt公司致力于开发罕见病治疗药物，目前拥有多个商业化和开发资产，包括Filsuvez、Myalept、Mycapssa、Juxtapid等。
CEL-SCI公司宣布，其研发的Multikine*（LI）免疫疗法在头颈癌治疗中取得了突破性进展，显著提高了患者的肿瘤反应和总生存率。该疗法在2022年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上展出，研究结果显示，在手术和放疗前，对初治的局部晚期头颈癌患者进行为期三周的Multikine治疗，可观察到45例早期肿瘤反应，包括5例完全反应和40例部分反应。Dr. Philip Lavin的口头报告详细介绍了这一研究，并强调了早期肿瘤反应对总生存率的预测和预后意义。CEL-SCI计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Multikine的生物制品许可申请（BLA），以获得市场批准。
Amryt公司宣布，其产品Filsuvez®在英国获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的营销授权批准（MAA）和孤儿药指定（ODD），用于治疗6个月及以上年龄的Dystrophic和junctional Epidermolysis Bullosa（EB）患者的部分厚度伤口。这一批准紧随欧洲委员会在6月份对Filsuvez®的批准。Amryt公司期待与英国和欧盟的报销机构继续讨论，以便尽快将Filsuvez®提供给患者，并利用其在欧洲的批准来推进其他司法管辖区如中东和拉丁美洲的监管提交。Amryt是一家专注于罕见和孤儿疾病治疗的全球商业阶段生物制药公司，拥有包括Filsuvez®在内的多个商业和开发资产。
Amryt公司将在2022年9月7日至10日在法国里昂举行的第20届欧洲神经内分泌协会（ENEA）大会上展示其MPOWERED三期临床试验数据。该试验评估了Mycapssa®（口服奥曲肽）相对于最后一次SRL注射的时间与生化控制、肢端肥大症症状控制和患者报告结果之间的关系。结果显示，Mycapssa®的启动时间与生化控制、肢端肥大症症状控制和患者报告结果无显著差异，且在注射间隔的最后三周内启动治疗的患者，治疗依从性有所提高。Amryt首席医疗官Tracy Cunningham博士表示，这些数据为医生在将患者从注射型SRL转换为Mycapssa®时提供了重要信息。MPOWERED三期试验是一项全球性、随机、积极控制的非劣效性研究，旨在支持Mycapssa®在欧洲联盟的批准。Amryt是一家全球性的商业阶段生物制药公司，致力于收购、开发和商业化罕见病的新型治疗方案。
Amryt公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其Mycapssa®（口服奥曲肽）孤儿药资格，用于治疗神经内分泌肿瘤（NET）相关的类癌综合征。类癌综合征是NET最常见的功能性综合征。孤儿药资格旨在为罕见病或影响美国少于20万人的疾病或紊乱的药物和生物制品提供孤儿地位。Amryt的TPE®平台使奥曲肽分子能够通过口服给药，而Mycapssa®（口服奥曲肽）已获FDA批准用于治疗肢端肥大症患者的长期维持治疗。Mycapssa®有望为NET患者提供口服治疗选择。Amryt是一家专注于收购、开发和商业化罕见病新型疗法的全球生物制药公司，拥有一个强大且不断增长的商业和开发资产组合。
Amryt公司在2022年SPD年会上展示了EASE 3期临床试验的新分析，主要内容包括Oleogel-S10（桦木三萜）在治疗杜氏表皮松解症（DEB）患者中的疗效，包括加速伤口愈合、减少换药时的疼痛和频率，以及开放标签期（OLP）12个月的中期分析。结果显示，Oleogel-S10治疗的患者伤口愈合加快，换药时疼痛减少，伤口负担持续改善，安全性良好。这些数据支持了Oleogel-S10作为DEB患者潜在治疗方案的潜力。
Amryt公司在ENDO 2022年会上展示了Mycapssa（口服奥曲肽）在OPTIMAL和MPOWERED三期临床试验中的积极数据，包括长期安全性和有效性。数据来自OPTIMAL OLE的第二年以及MPOWERED OLE的首次公开数据，显示Mycapssa在肢端肥大症患者中表现出持续的疗效，且安全性良好。OPTIMAL试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，而MPOWERED试验是一项全球性、随机、开放标签和非劣效性研究。Amryt是一家专注于罕见病治疗的全球生物制药公司，其产品组合包括Mycapssa、Myalept/Myalepta和Juxtapid/Lojuxta等。
Amryt Pharma在ENDO 2022会议上将展示两项III期临床试验的积极数据，包括OPTIMAL研究的两年开放标签扩展和MPOWERED研究。OPTIMAL研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的9个月III期临床试验，评估了56名成人肢端肥大症患者口服奥曲肽胶囊的疗效。MPOWERED研究是一项全球性、随机、开放标签和活性对照的15个月试验，旨在支持Mycapssa®在欧洲联盟的批准。Amryt Pharma是一家专注于罕见病治疗的全球商业阶段生物制药公司，拥有多个商业和开发资产，包括Mycapssa®、Myalept®、Juxtapid®/Lojuxta®和Oleogel-S10等。
欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Filsuvez®治疗 dystrophic和junctional Epidermolysis Bullosa（EB）的积极意见，推荐其在欧盟批准用于治疗6个月及以上患者的部分厚度伤口。Filsuvez®将成为欧洲首个也是唯一获批准的EB治疗药物。这一决定基于EASE试验的数据，这是迄今为止在EB患者中进行的最大规模的全球3期临床试验，在28个国家的58个地点进行。Amryt公司表示，CHMP的推荐是他们历史上最重要的里程碑，对欧洲患者来说是一个重大积极的发展。Filsuvez®将成为Amryt的第四个商业产品，该公司已具备将产品推向市场并执行其重大增长计划的团队、财务灵活性、系统和全球基础设施。
Amryt公司宣布，其研发的口服奥曲肽（Mycapssa）在OPTIMAL开放标签扩展研究第二年的长期安全性和有效性数据积极。该研究涉及肢端肥大症患者，结果显示100%的评估患者保持了其长期生化反应，IGF-1水平稳定在正常范围内。此外，生长激素（GH）水平在开放标签扩展期结束时也有所改善。Mycapssa在开放标签扩展期的长期安全性概况与先前研究一致。OPTIMAL临床试验支持了Mycapssa在美国获得批准，用于长期维持治疗对注射用奥曲肽或兰瑞肽有反应并耐受治疗的肢端肥大症患者。
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