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从实验室到全球舞台，瑞风生物新型基因编辑CasRm系统推进国际专利布局

瑞风生物

2024/09/13

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基因编辑 CasRm

近期，瑞风生物具有自主知识产权的高效安全且结构紧凑的新型CasRm基因编辑系统（来源于CRISPR-Cas13家族），其PCT专利申请（申请号PCT/CN2023/115093）已成功进入美国、中国，并计划在未来陆续扩展至10多个国家或地区。该专利家族具备全球自由实施（FTO）价值，涵盖CasRm及其突变体、同源蛋白以及各种RNA编辑应用。

CasRm系统的PCT专利申请进入美国

瑞风生物依托其独创的“TIPBIG”通用技术平台，通过机器学习算法分析基因组大数据，结合AI驱动的蛋白结构分析和下游系统性的分子生物学技术应用，可实现高通量的基因编辑CRISPR-Cas核酸酶和相关功能蛋白的挖掘和优化。CasRm是一种新型高效、脱靶率极低且结构紧凑的CRISPR-Cas13基因编辑工具，具备卓越的RNA靶向编辑活性，尤其在多种RNA靶标的编辑效率上优于目前主流的美国研究机构的高活性CasRx（RfxCas13d）。此外，CasRm的结构相比CasRx缩小了约70个氨基酸，进一步提升了药物设计的灵活性，更适合通过AAV递送。凭借在多个层面的显著优势，CasRm类基因编辑药物展现出更好的药效和安全性潜力。

基因编辑技术在生命科学领域有着广泛的应用前景。CasRm系统可广泛应用于人类疾病药物开发、病毒清除、基因功能研究、转录组学研究、RNA标记和探测、疾病诊断、农作物改良、兽药开发、合成生物学及生物传感器设计等多个领域。目前，瑞风生物正将CasRm系统用于包括年龄相关性黄斑变性在内的多种疾病的药物研发，其多项研究成果已在ASGCT第27届年会和IAPRD 2024年会中发表。

在CasRm系统的研发基础上，瑞风生物已经对底层技术及药物靶点进行了广泛的专利布局，目前拥有9个专利家族，累计19件专利申请，其中包括6件PCT申请，为基因编辑技术的商业化应用提供了强有力的知识产权保障。

作为全球少数拥有底层CRISPR专利技术的创新型药物企业之一，瑞风生物在基因编辑工具的创新方面取得了显著成果。此次CasRm专利申请进入美国和中国，是瑞风生物在技术创新上的又一重大突破，进一步扩展了其在基因编辑领域的知识产权布局。截至目前，瑞风生物已在全球范围内拥有69个发明专利家族，涉及136件发明专利申请和18件授权专利，涵盖Cas9、Cas12、Cas13以及碱基编辑系统，形成了全面且稳健的知识产权网络。

关于瑞风生物

瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展，α-地贫方面则实现了全球首例患者治愈的突破。

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