近期， 在Beam Therapeutics基于CRISPR的细胞疗法 BEAM-101 的I/II期试验中， 一名镰状细胞病患者因呼吸衰竭死亡 。 该公司表示患者死亡 可能与一种名为白消安的化疗药物（用于为患者输液做准备）调理有关，是由治疗前的预处理方案导致，与碱基编辑疗法BEAM-101无关 。 BEAM-101 是一种用于治疗 镰状细胞病 (SCD) 的试验性转基因细胞疗法。
2026-04-12
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