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细胞治疗产业未来趋势

细胞与基因治疗领域

2024/09/09

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细胞治疗产业

作为当今医学领域的关键前沿技术和战略性新兴产业，生物医学与细胞产业备受社会关注。在近日举行的“第三届天府干细胞与细胞治疗大会”上，相关领域专家指出，除血癌、骨髓瘤外，干细胞与细胞治疗未来还可运用于帕金森等多种疾病领域，而科学评价其临床前安全性和有效性是一个重要挑战。

细胞治疗产业已呈现出由罕见病到常见病，从定制型走向通用型等趋势，从产业发展角度出发，面对当下的审批政策和投融资环境，研发企业如何拥有现金流，从而“自我造血” 尤其关键。有参会专家和企业人士认为，出海、“前院后工厂”模式等都是行之有效的方法。

科学评价临床前安全性和有效性至关重要

随着传奇生物的西达基奥仑赛注射液8月在国内获批上市，国内已有6款CAR-T疗法获批。近年来，细胞治疗产业飞速发展，免疫细胞、干细胞等多种细胞治疗药物处于临床前或临床开发阶段，为血液系统恶性肿瘤等复发或难治性疾病提供了有效的治疗手段。

近日，由中国生物材料学会指导，四川省干细胞技术与细胞治疗协会主办的“第三届天府干细胞与细胞治疗大会”在成都开幕，大会以“医药科技协同创新·健康产业融合发展”为主题。

主旨大会中，有专家提到，干细胞和细胞治疗“从基础到临床”成为一种趋势。中国科学院院士季维智表示，通过试验证明基因工程干细胞是一种治疗PD（帕金森病）可行的策略，相比于此前使用的深部脑刺激（DBS）和口服左旋多巴等方式，通过在间充质干细胞中表达合成多巴胺神经递质的基因，能获得稳定的细胞产品，经检测其能稳定分泌多巴胺，移植策略治疗效果稳定，费用低，可使大多数PD患者获得理想的治疗获益。同时干细胞治疗还可用于治疗杜氏营养不良症等疾病。

目前的细胞治疗领域发展可谓方兴未艾，今年上半年，北京市药品监督管理局为铂生卓越生物科技（北京）有限公司核发了全国第一张干细胞《药品生产许可证》，适应症为激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。

四川大学华西医院教授王莉表示，截至今年6月，全球已有上千款细胞治疗产品获批，其中干细胞治疗产品超过20款，主要是造血干细胞、间充质干细胞，中国没有获批上市的干细胞治疗产品，但获临床许可项目共计80余款。

“这意味着，未来将有更多安全、有效的干细胞药物有望进入市场，将进一步激发企业和科研机构的创新活力。”王莉表示，干细胞产品已成为疾病治疗的变革方式，如何科学评价其临床前安全性和有效性，获得能够指导临床试验，具有临床转化价值的试验数据，保障人体安全，已成为当前国际社会的一个重要挑战。

“前院后工厂”模式助力企业生存

干细胞和细胞疗法管线推进、产品上市如火如荼，但价格昂贵、产品可及性不尽如人意等因素为该领域的商业化带来困扰，面对越来越多的入局者，研发企业如何更好地生存？投资者更偏好哪种类型的企业？

对此，在“投融资与产业发展论坛”中，富海中小企业发展基金股权投资管理有限公司副总经理王培俊认为，当下细胞治疗领域有四个趋势：由体外单基因编辑走向复杂编辑；从血癌领域扩大到自免及其他疾病；适应症由罕见病拓展到常见病；从定制型走向通用型。未来，UCAR-T（通用型CAR-T）或许会是肿瘤细胞疗法的方向，它价格成本低，能极大提升药物可及性。

目前，我国获批上市的CAR-T疗法均为自体CAR-T疗法，而从全球范围看，也仅一款UCAR-T产品上市，2022年，全球首款UCAR-T疗法Ebvallo获欧盟委员会批准上市，用于治疗既往接受过至少一次治疗的EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）患者。

王培俊进一步表示，“把细胞平台作为一种平台技术，短期战略是抢占‘低垂果实’，远期战略重在管线布局和渠道。企业应该运用好中国细胞治疗行业监管双轨制体系，以及国内的IIT政策红利，争取布局重点三甲医院，考虑‘前院后工厂’等模式，并提供完善的治疗方案，例如在抗肿瘤领域，加快与手术、放疗、化疗、靶向等联合治疗。”

对此，锦欣生殖（01951.HK）副总裁刘竑昆表示认同，“干细胞治疗面临一系列的投资困局，如估值高、过审时间不确定、年化回报难以测算、部分研发企业技术壁垒不明显等问题。”他建议可区分不同干细胞的支持政策，例如：可对间充质干细胞制定一定的放行标准，同时筛选允许符合质控标准、安全性有保障的医院应用干细胞治疗，让研发企业有现金流，实现“自我造血”。

四川中试研发有限公司总经理助理陈国军则认为，干细胞治疗领域发展有很多制约因素，例如在目前大环境下很多研发型企业很难有合规的收入，只能靠融资，如何生存是至关重要的。对此，陈国军认为，“第一可以出海，到一些有干细胞疗法获批的国家去，如美国、日本等；第二，利用自身掌握的细胞技术，做一些细胞周边的产品，例如从事外泌体等其他医药健康领域的工作。”

E.N.D