迄今为止， FDA 批准上市的小核酸药物共有 19 种，其中 ASO 药物 11 种， siRNA 药物 6 种，核酸适配体 2 种（含已撤市产品）[ 来源DOI：10.1016/j.apsb.2024.05.008 ] 。 遗传病是目前获批最多的适应症类别，已上市的核酸药物中有 13 种针对遗传病， 3 种针对眼科疾病， 1 种针对心血管疾病， 1 种针对神经退行性疾病， 1 种针对代谢性疾病。 这 11 种 ASO 药物均采用骨架、碱基和糖的化学修饰。
2026-03-09
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