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Nat Med | 柴人杰团队与合作者报道OTOF基因疗法在跨年龄DFNB9耳聋患者中的多中心临床试验结果

BioArtBioArt
2025/07/03
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373
OTOF

OTOF 基因突变是导致常染色体隐性遗传性耳聋 9 型 （ DFNB9 ） 的核心病因，患者因内耳毛细胞突触囊泡功能缺陷而丧失听力。 人工耳蜗是重度 DFNB9 患者的主要治疗方法，虽能部分恢复听觉，但存在音质失真、噪声环境识别困难等局限。 是否存在最佳治疗年龄窗口。

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