Savara公司获得Hercules Capital高达2亿美元的债务融资，用于支持其罕见呼吸疾病治疗药物MOLBREEVI的研发和上市。该药物针对自身免疫性肺泡蛋白沉着症（aPAP），正处于FDA审批阶段，有望获得优先审评。融资将帮助Savara加强财务状况，为MOLBREEVI的商业化做准备。MOLBREEVI是首个针对aPAP的潜在创新疗法，有望改善患者的生活质量。

GSK公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Blujepa（gepotidacin）用于治疗成年女性（≥40公斤）和12岁以上儿童（≥40公斤）的无并发症尿路感染（uUTI），该药物由大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、弗氏柠檬酸杆菌复合体、腐生葡萄球菌和粪肠球菌等微生物引起。Blujepa是一种新型口服抗生素，由GSK科学家发现，具有独特的作用机制，是GSK感染性疾病产品组合的一部分。Blujepa的批准是基于EAGLE-2和EAGLE-3 III期临床试验的积极结果，这些试验表明，在女性成人（≥40公斤）和儿童患者（≥12岁，≥40公斤）中，Blujepa与一线标准治疗药物硝呋妥因相比，在治疗uUTI方面具有非劣效性。Blujepa的安全性在III期临床试验中与之前的试验一致，最常见的不良事件是胃肠道反应，其中腹泻最为常见。GSK计划在2025年下半年开始在美国商业推广Blujepa。

CAN-2409实验治疗在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出显著疗效，尤其对于那些对免疫检查点抑制剂（ICI）治疗反应不足的患者。研究结果显示，接受CAN-2409治疗的晚期NSCLC患者的中位总生存期（mOS）为24.5个月，显著高于接受标准护理化疗（如多西他赛）的9.8-11.8个月。此外，约37%的患者在ICI治疗后仍有超过24个月的生存期。实验治疗还观察到约三分之二的患者表现出系统性免疫反应，包括未注射肿瘤的消退（abscopal效应）。与非鳞状NSCLC相比，鳞状NSCLC患者的mOS在CAN-2409治疗后有统计学意义的改善。CAN-2409在整个延长随访期间表现出良好的安全性和耐受性，没有发现新的安全信号。这些数据支持CAN-2409作为NSCLC患者一种新的治疗选择，有望在当前标准护理之外带来生存率的显著提高。

Neuron23公司发布了一篇关于TYK2抑制在神经炎症、小胶质细胞和星形胶质细胞调节以及实验性自身免疫性脑脊髓炎（EAE）中神经炎症生物标志物调节作用的研究论文。该研究揭示了TYK2在神经系统中发挥的关键作用，并展示了TYK2抑制剂在治疗多发性硬化症等神经炎症疾病中的潜力。论文中提到，Neuron23开发的脑穿透性小分子TYK2抑制剂在EAE模型中表现出显著疗效，降低了小胶质细胞和星形胶质细胞的激活，并减少了有害的下游细胞因子、趋化因子和神经退行性/脱髓鞘标志物。Neuron23计划在2025年上半年启动NEU-627的1期临床试验，该药物用于治疗多发性硬化症。

Pleco Therapeutics与FDA就PTX-252新药研发计划进行Pre-IND会议，PTX-252是一款针对急性髓系白血病（AML）的静脉注射小分子药物，旨在清除肿瘤微环境中的有毒重金属，提高肿瘤抑制蛋白p53的功能，增强癌细胞对化疗的敏感性。FDA对Pleco Therapeutics的研发策略表示支持，并提供了有建设性的反馈。PTX-252已获得FDA的孤儿药资格认定。Pleco Therapeutics与比利时Hyloris Pharmaceuticals共同开发PTX-252，公司致力于通过创新疗法提高癌症患者的生存率。

RenovoRx公司宣布，其专利的Trans-Arterial Micro-Perfusion（TAMP）治疗平台在《血管与介入放射学杂志》（JVIR）的获奖论文科学会议上获得认可。该平台通过动脉内微灌注技术，将药物直接输送到肿瘤部位，显著提高局部治疗效果，同时减少全身性副作用。一项发表在JVIR的同行评审论文显示，TAMP技术将局部组织药物浓度提高了100倍。RenovoRx创始人兼首席医疗官Dr. Ramtin Agah将在会议上介绍这项研究。该研究有望为实体瘤患者提供更有效的治疗选择，并有望扩展到其他局部治疗药物输送的未满足需求。

英国药品和健康产品监管局（MHRA）已确认接受针对Xolair（omalizumab）生物类似物AVT23的市场授权申请。AVT23是一种用于治疗严重持续性过敏性哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉的生物类似物。该药物由全球生物技术公司Alvotech、美国生物制药公司Kashiv Biosciences LLC和英国全球制药公司Advanz Pharma共同开发。Xolair在全球2024年的销售额约为44亿美元。此次MHRA的接受标志着AVT23开发的重要一步，旨在增加患者对重要生物制剂的获取。Alvotech和Kashiv Biosciences LLC于2023年10月宣布了AVT23的许可协议，而Alvotech和Advanz Pharma则于2023年2月宣布了AVT23的商业化协议。

BioMark Diagnostics Inc.成功完成了一项超额认购的非经纪制私募配售，共发行了14,203,984个单位，筹集了4,261,195加元。此次融资将用于加速公司的商业化进程和其他企业发展战略。投资者对BioMark的愿景和技术表现出强烈的信心，额外认购了4,593,984个单位，筹集了1,378,195加元。每个单位包括一股普通股和一股购买权证，购买权证允许持有人在三年内以每股0.50加元的价格购买一股普通股。私募配售的收益将用于实验室认证、招聘关键人员、加强数据安全基础设施和一般运营支出。公司首席执行官Rashid Bux表示，投资者对BioMark的支持和信心是对公司团队、技术和战略方向的肯定，这将推动公司实现显著增长。

全球生物技术公司Alvotech、美国生物制药公司Kashiv Biosciences和英国制药公司Advanz Pharma宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已接受AVT23的生物类似物上市申请，该药物拟用于治疗严重持续性过敏性哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉。AVT23是一种针对Xolair（omalizumab）的生物类似物，Xolair是一种用于治疗上述疾病的生物制剂，2024年全球销售额约为44亿美元。Alvotech首席科学官Joseph McClellan表示，这是将Xolair生物类似物推向市场的重要一步，旨在增加患者对重要生物制剂的获取。Kashiv Biosciences执行董事长兼联合创始人Chirag和Chintu Patel表示，MHRA对AVT23营销授权的顺利接受反映了他们致力于创新和在全球范围内提高关键生物类似物获取的承诺。Advanz Pharma首席医疗官Dr Nick Warwick表示，这一成就标志着扩大患者治疗选择的重要一步，并重申了Advanz Pharma致力于提高专科、医院和罕见病药物获取的承诺。

City of Hope医院启动了一项1期临床试验，旨在评估实验性酶抑制剂帕帕维林在肿瘤治疗中的新用途。该研究假设帕帕维林能够使肿瘤区域对放疗更加敏感，从而将直肠癌从主要对放疗抵抗的疾病转变为可以通过放疗和化疗治愈的疾病。这项名为DINOMITE的试验由放射肿瘤学主席兼临床试验主要研究者Terence Williams博士领导，旨在确定帕帕维林与放疗联合使用时的副作用和最有效剂量。研究团队希望这种方法能够最大化肿瘤破坏，减少或推迟直肠癌手术的需要。City of Hope以其“从实验室到床边”的转化医学方法而闻名，迅速将研究成果转化为临床试验和患者护理。这项研究有望改善放疗效果，减少患者进行重大手术的需要。

Puma Biotechnology宣布将在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示neratinib的临床数据。该年会将于2025年4月25日至30日在伊利诺伊州芝加哥的麦科密克广场举行。展示的海报标题已可在AACR年会网站上找到，完整海报将在现场展示的同时在Puma网站上发布。Puma Biotechnology是一家专注于开发和创新产品以提升癌症治疗的生物制药公司，2011年获得了neratinib（口服）在全球范围内的开发和商业化权利。neratinib于2017年获得美国食品药品监督管理局批准，用于HER2过度表达/扩增的早期乳腺癌患者的辅助治疗。NERLYNX（neratinib）在美国已上市。此外，Puma还专注于开发抗癌药物alisertib，并已启动了针对小细胞肺癌和乳腺癌的II期临床试验。更多关于Puma Biotechnology的信息可在其官方网站上找到。

Ionis与Sobi扩大合作，将olezarsen在美国以外的商业化权利授予Sobi，用于治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）和严重升高的甘油三酯。Ionis将继续在美国独立商业化olezarsen。olezarsen在美国已被FDA批准为FCS患者的辅助饮食疗法，降低甘油三酯水平。Sobi将负责除加拿大和中国外的未来监管提交和商业化。Ionis期待在2025年从其sHTG Phase 3项目中获得数据，以扩大olezarsen的潜在应用范围。Sobi拥有超过30个国家的商业化经验，承诺将olezarsen带给尽可能多的全球患者。此外，Ionis正在评估olezarsen治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的潜力。

国内低温存储龙头，深化海外本土化布局进击全球。 海尔生物成立于 2005 年，业务始于 生物医疗低温存储设备的研发、生产和销售，已实现 -196 ℃至 8 ℃全温域 覆盖，后 基于物联网技术转型为生物科技综合解决方案服务商。 公司已形成生命科学和医疗创新 两大板块， 2017 年已成为中国第一、全球前三的生物医疗低温存储行业龙头，产品及解决方案已应用于全球 150 多个国家和地区。

第十批国采快要执标了，各省市都在进行执标准备工作。 简单说下， 浙江、安徽、江西 等省都在安排第二备供与残缺规格企业确认， 湖北 等省份调整后的挂网信息正在进行公示， 天津 等省市已经公布了三方协议签订的日期。 一、提前做好中选药品进院准备工作 。

2025年3月23日至24日，由国务院发展研究中心主办的 中国发展高层论坛2025年年会 在北京举行。 本届论坛以“全面释放发展动能，共促全球经济稳定增长”为主题，汇聚中国政府高层、全球商界领袖、国际组织及中外知名学者等数百位嘉宾。 诺华首席执行官万思瀚 （Vasant Narasimhan）受邀参会，围绕医药领域前沿创新及协作等议题展开研讨，这也是万思瀚第七次参加这一盛会。

Linus Health将在AD/PD™国际会议上展示其数字认知健康评估的最新研究成果，包括两项临床研究，评估其检测认知和运动障碍早期指标的健康解决方案的准确性、有效性和价值。公司将在会上介绍其DCTclock™和7分钟数字认知评估（DAC）的发现，这些发现强调了其解决方案在临床医生、研究人员和患者中的价值。此外，Linus Health的展位还将展示其在生命科学市场的发展，包括其收购Aural Analytics后扩展的语音分析解决方案，以及如何帮助全球大型制药和生命科学公司支持脑健康研究。

在阿尔茨海默病治疗领域，Cassava Sciences的Simufilam项目曾被寄予厚望，但如今却以失败告终。 该公司在经历了一次三期临床试验的失败后，再次遭遇挫折，最终决定彻底停止Simufilam在阿尔茨海默病治疗领域的开发。 Cassava Sciences是一家位于美国德克萨斯州的生物技术公司，其研发的Simufilam是一种针对阿尔茨海默病的潜在治疗药物。