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自闭症和Phelan-McDermid综合征基因疗法IND在美获批

罕见病信息网罕见病信息网
2024/07/25
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516
基因疗法 费伦-麦克德米德综合征 孤独症谱系障碍

了解企业： Jaguar Gene Therapy

了解药品： JAG201

Jaguar基因治疗公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准该公司的JAG201研究新药（IND）申请，JAG201是一种治疗自闭症谱系障碍（ASD）和Phelan-McDermid综合征（Phelan-McDermid syndrome，PMS）的基因疗法。 目前，美国约有30000名ASD或PMS患者存在SHANK3突变或缺失，目前尚无治疗方法。 JAG201旨在通过AAV9载体提供功能性SHANK3，以治疗该疾病的根本原因。

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