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治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

医麦客医麦客
2024/11/07
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472
罕见病 杜氏肌营养不良 杜氏肌营养不良症

了解企业： 信念医药

本次双重资格认定意味着BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。

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