编者按： 寡核苷酸疗法正成为罕见病治疗的重要突破方向。 当前，全球范围内已有十多款寡核苷酸疗法获监管机构批准治疗罕见病，此外还有上百项寡核苷酸疗法管线在针对罕见病适应症进行临床研究，未来有望造福更多患者。 寡核苷酸药物是全球新药开发的重要热点， 正为众多曾被视为“不治之症”的罕见病带来新的治疗希望。
2026-05-24
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