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又一种罕见病被攻破!全球首个治疗药物在中国获批

2024/07/18
CDKL5 癫痫发作 罕见病

7月16日,元羿生物宣布,其授权引进并商业化的创新药物泽元安(加那索龙口服混悬剂),已获得国家药品监督管理局批准,用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5(CDKL5)缺乏症患者癫痫发作。 这是全球首个也是 目前国内唯一一个获批用于治疗CDKL5缺乏症(或称为“希舞综合征”)患者癫痫发作的药物。 “希舞综合征”是一种罕见的遗传性神经发育性疾病,患者常在婴儿时期就出现难以控制的癫痫发作,严重影响其生活质量。

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