首款siRNA药物Onpattro的临床前安评概述
2018年8月10日，美国FDA宣布批准Onpattro（Patisiran），是批准的首款siRNA药物及首个非病毒给药系统的基因治疗药物。RNAi疗法的上市，是诺贝尔奖成果从概念走向实际治疗用途的一个光辉里程碑。本文主要就Onpattro的临床前安全性评价展开概述，为国内外正在研究的siRNA药物临床前安评提供参考。
磐盛
一种新型CMV减毒活疫苗有望长期有效抵抗HIV攻击
基于巨细胞病毒（CMV）的疫苗载体具有较强的T细胞诱导和抵抗多种病原体的作用。然而，CMV对免疫缺陷或免疫抑制的人群是有害的。
之前的研究已证实表达猴免疫缺陷病毒（SIV）蛋白的恒河猴巨细胞病毒（RhCMV）毒株68-1衍生性病毒载体（下称68-1 RhCMV/SIV）能够引发和维持细胞免疫反应，从而让恒河猴免受高度致病性SIV的粘膜攻击。然而，这些有效的68-1 RhCMV/SIV病毒载体具有复制和传播能力，因此有潜力在免疫受损的受试者中引起疾病。
生物谷
Intec帕金森药物三期临床失败 股价跌到历史最低！
今天，以色列生物技术公司Intec Pharma宣布其帕金森病药物AP-CD/LD（卡左双多巴/左旋多巴）在第3阶段对比试验（ACCORDANCE）中未能达到主要终点，引发了投资者大量抛售公司股票。
范东东
FDA批准新基PDE4抑制剂扩展适应症 摆脱反复口腔溃疡
7月20日，新基（Celgene）公司宣布，美国FDA已经批准Otezla（apremilast）30毫克，每天两次（BID），用于治疗白塞病（Behçet’s Disease）导致的口腔溃疡。Otezla是一种口服、选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，是第一个也是唯一被FDA批准治疗该疾病症状的药物。
药明康德
全球艾滋病报告出炉 向治愈艾滋病出发
近日，联合国艾滋病规划署发布《全球艾滋病最新情况——以社区为中心》报告。数据显示，2018年估计全球艾滋病病毒感染者3790万人，约62%的感染人群正在接受治疗，约53％的感染者病毒得到抑制、生存状态良好且避免了病毒传播。这意味着，仍然有47%的艾滋病感染者没有得到有效的治疗。报告指出，减少艾滋病病毒新发感染、提升治疗可及性和终结艾滋病相关死亡进展速度正在放缓。
药明康德
中国民营医疗寒冬到来 如何应对？
寒冬凛冽，作为逆周期的医疗服务行业也在经历着属于自己的寒冬。医疗第一股凤凰医疗更名华润医疗，而股价只剩当初的1/3，市净率不到1；妇产连锁第一股和美医疗仅有上市时价格的1/4，整体14亿市值不足北京一间普通的公立医院的资产规模，市值已低于账面净资产。而其他大部分没有资本支持的非公医疗的日子甚至都更不好过。
柳默潮
科学家用人工细菌合成非天然蛋白质
合成生物学家试图创造具有自然界中所没有的形式和功能的新生命。尽管科学家们离制造出完全人工的生命形式还有很长的路要走，但他们已经制造出了半合成的生物体，它们拥有扩展的遗传密码，使它们能够制造出以前从未见过的蛋白质。在一项近日发表在《JACS》上的研究中，研究人员已经优化了一种半合成细菌，可以有效地生产含有非天然氨基酸的蛋白质。
Sun
罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发，也是一个需要深思的问题。
觅苓
四川：这些药不重点监控
日前，四川省卫健委、医保局、药监局等9部分联合发布《完善国家基本药物制度的实施方案》（以下简称《方案》），一系列措施保障基药成为临床诊疗的首选药品。
赛柏蓝
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息