药融圈旗下药融云数据监测显示：2023年12月6日，诺华制药（Novartis）的Fabhalta® (Iptacopan)（研发代码：LNP023）获美国FDA批准上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH，paroxysmal nocturnal hemoglobinuria）的首个口服单药疗法。
截图来源：药融云全球药物研发数据库
Iptacopan/Fabhalta®是一种补体B因子抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可全面控制血管内外的红细胞(RBC)破坏（血管内和血管外溶血[IVH和EVH]）。
在临床试验中，大多数接受Fabhalta治疗的患者提高了血红蛋白水平（在没有RBC输注的情况下，血红蛋白水平与基线相比提高≥2g/dL），并且几乎所有接受Iptacopan治疗的患者未接受输血。
此外，Iptacopan目前也处于其他许多补体介导疾病的研究阶段，包括免疫球蛋白A肾病（IgAN）、C3肾小球疾病（C3G）、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。相关化合物专利，WO-2015009616。
▲ 化合物结构
▲ 化合物发明人同样也有华人科学家身影
美国FDA的首次批准基于3期临床试验（APPLY-PNH）。该临床试验纳入血红蛋白<10 g/dL且此前接受过抗C5补体疗法治疗但仍有残余贫血的患者。结果显示，Fabhalta在提高血红蛋白水平和避免输血方面优于继续使用抗C5疗法治疗的患者。批准还依靠3期临床试验APPOINT-PNH的数据支持，该研究针对未接受过补体抑制剂治疗的患者。APPLY-PNH和APPOINT-PNH试验24周的主要发现包括：
82.3%接受过抗C5疗法治疗的患者在无输血的情况下，接受Fabhalta治疗后血红蛋白水平持续增加≥2 g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。未接受过补体抑制剂治疗的患者中，77.5%的患者接受Fabhalta治疗后达到了这一结果。
在无输血的情况下，67.7%接受过抗C5疗法治疗的患者血红蛋白水平持续≥12 g/dL，继续接受抗C5疗法治疗的患者这一数值为0%（P<0.0001）。
对于接受过抗C5疗法治疗的患者，接受Fabhalta治疗后避免输血率为95.2%，而抗C5疗法组患者这一数值为45.7%（P<0.0001）。
PNH（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria）患者具有一种获得性突变，使得红细胞容易被补体系统过早破坏。PNH的特征是溶血、骨髓衰竭和血栓形成，其组合和严重程度各不相同。现有的C5抑制剂治疗以输注的方式给药，并且可能无法控制PNH症状。高达88%的抗C5治疗患者可能患有持续性贫血，其中超过三分之一的患者每年至少需要输血一次。Iptacopan/Fabhalta®预计就在12月推向美国市场。
在中国，Iptacopan（LNP023）伊普可泮胶囊的新药上市申请已经被纳入纳入优先审评程序。
参考来源：
NMPA/CDE；
药融云数据库；
FDA/EMA/PMDA；
相关公司公开披露等等。
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