全球最贵“孤儿药”一针350万美元!首款成人B型血友病基因疗法!
近日,据药融云美国FDA批准药品数据库显示,FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix ,用于治疗18岁及以上血友病B患者,这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元,又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。
药融云
FDA批准OCE-205孤儿药称号,用于治疗肝肾综合征
Ocelot Bio,Inc.,一家临床阶段生物制药公司,专注于开发创新疗法来治疗终末期肝病(ESLD)并发症,于近日宣布美国FDA已授予其主要候选药物OCE-205用于治疗肝肾综合征的“孤儿药”称号。
生物药大时代
唯一靶向恶性胶质瘤的溶瘤产品,获FDA孤儿药称号
亦诺微医药(ImmVira)于近日公布,该公司的全新溶瘤性单纯疱疹病毒产品MVR-C5252已获得美国FDA颁发的孤儿药称号。MVR-C5252是唯一一款靶向脑肿瘤的溶瘤产品,近日已获得美国FDA的IND批准,正在准备Ⅰ期临床研究。
细胞基因治疗前沿