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新论｜有望治疗癫痫的AVV基因疗法找到！

许多癫痫患者对药物的反应不佳，其中一些人接受了侵入性的手术，并受到不可逆转的神经缺损风险的限制。于是伦敦大学学院神经学教授、医学博士Dimitri Michael Kullmann，多年来一直在寻找一种治疗神经发育和神经精神障碍(如癫痫)影响的神经元的方法。现在，治疗癫痫的基因疗法可能已经找到了。

细胞基因治疗前沿

AVV疗法基因疗法癫痫

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3年前
都超200万元！又有2款基因疗法药物价格将出炉

数百万的药物价格在基因疗法药物领域已经成为常态，前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法药物zolgensma，现有蓝鸟生物2款基因疗法药物分别定价280万（Zynteglo）、300万美元（SKYSONA）。近日，又有2款基因疗法药物价格将出炉，都超200万元！

细胞基因治疗前沿

基因疗法价格

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3年前
诺华基因疗法药物Zolgensma：今年前三季度大卖10.6亿美元，涨幅10%

10月25日，诺华发布三季报：前三季度营收378.55亿美元。其中，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物Zolgensma营收10.61亿美元，同比增长10%，该基因疗法药物现定价为212.5万美元。在中国已将纳入突破性疗法，期待早日获批临床。

细胞基因治疗前沿

基因疗法药品销售

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3年前
两家公司就一款基因疗法药物达成合作！用于治疗听力损失

近日，一家成长中的基因治疗公司正在与最大的基因治疗制造商之一合作，将其药物用于临床试验。

细胞基因治疗前沿

基因疗法

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3年前
蓝鸟生物第2款基因疗法价格公布！再刷新高，成为"全球最贵药物"

近日，蓝鸟生物第2款基因疗法SKYSONA®(elivaldogene autotemcel，eli-cel)近日获得美国FDA批准上市，超越了自己的Zynteglo疗法，定价为300万美元，刷新纪录，再次成为“全球史上最贵药物”！

细胞基因治疗前沿

蓝鸟生物基因疗法

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3年前
FDA批准蓝鸟生物基因疗法！定价$280万，一跃成为“史上最贵药”

8月17日，蓝鸟生物宣布美国FDA批准Zynteglo用于治疗β地中海贫血，成为第一个获批用于β地中海贫血的基因疗法。据了解，蓝鸟生物为Zynteglo的定价为280万美元，一跃成为“史上最贵药”。

胞基因治疗前沿

蓝鸟生物基因疗法

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3年前
诺华制药基因疗法Zolgensma：在华开展脊髓性肌萎缩症双盲临床试验！

诺华制药的基因疗法Zolgensma，适用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。近期，药融云数据监测显示，注射OAV101正在华开展双盲临床试验。

药融圈

基因疗法诺华制药

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3年前
针对杜氏肌营养不良症基因疗法礼来与Precision达成合作

11月20日，礼来和Precision BioSciences向外宣布了一项研究合作和独家许可协议，协议内容主要是礼来将利用Precision专有的ARCUS®基因组编辑平台，研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法，关注的适应症是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶标。

新浪医药新闻

杜氏肌营养不良症礼来基因疗法

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5年前
Sarepta公布基因疗法SRP-9001和SRP-9003积极数据

Sarepta Therapeutics是罕见病精准基因医学的领导者。近日，该公司公布了2款基因疗法SRP-9001和SRP-9003的阳性临床结果。

新浪医药新闻

基因疗法

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5年前