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基因疗法龙头BioMarin： 前三季营收达18亿美元，同比增长14%
近日，罕见病龙头公司BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) 公布2023年Q3财报。 -
突发！基因疗法龙头CEO换帅，遗传性疾病治疗，血友病...
11月1日，基因疗法龙头BioMarin Pharmaceutical （纳斯达克股票代码：BMRN）宣布任命Genentech 首席执行官Alexander Hardy为公司总裁兼首席执行官，接替将于2023 年 12 月 1 日退休的董事长兼首席执行官Jean-Jacques Bienaimé。 -
大涨170%！阿斯利康超5亿美元押注这家基因疗法公司
11月1日，阿斯利康发布公告，与法国生物技术公司Cellectis合作开发多达10款肿瘤、免疫学和罕见病领域的细胞基因疗法候选产品。 -
再生元基因疗法初步结果：改善重度先天性听力损失患儿听觉反应
近期，再生元（纳斯达克股票代码：REGN）宣布，研究otoferlin基因疗法（DB-OTO）的1/2期CHORD试验的第一例患者（小于2岁）的初步安全性和疗效结果良好。 -
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蓝鸟生物修改CDMO协议，提升基因疗法生产效率
蓝鸟生物公司（bluebird bio）正在修改与龙沙（Lonza）签署的瑞士 CDMO 协议，以提高bluebird bio批准的基因疗法Zynteglo和Skysona 的生产能力-Lonza在休斯顿生产出这两种基因疗法。 -
290万美元的基因疗法首次在欧洲商业化
8月30日，BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）宣布，德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®（valoctocogene roxaparvovec-rvox）的治疗，这是该基因疗法首次在欧洲商业化。 -
5亿美元！首款“膀胱癌基因疗法”签订对外授权协议
8月24日，Royalty Pharma plc（RPRX）宣布：将向 Ferring 支付 3 亿美元预付款和潜在的 2 亿美元里程碑付款，以换取 Ferring 膀胱内基因疗法 Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) 在美国的销售特许权使用费。 -
首款「蝴蝶宝贝」基因疗法上市，推升市值突破200亿
在首款可重复外用的基因疗法获得FDA批准上市的利好刺激下，Krystal Biotech股价今年已经大涨60%，目前市值突破30亿美元（约218亿人民币）。 -
股价大涨188%！AAV基因疗法公司融资10.9亿元
近期资讯，Taysha Gene Therapies宣布完成融资为1.5亿美元（约10.9亿人民币）。Taysha Gene Therapies(纳斯达克:TSHA）是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于aav的基因疗法，用于治疗中枢神经系统(CNS)的单基因疾病。
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