10月25日，诺华发布三季报：前三季度营收378.55亿美元，同比增长5%（按照固定汇率），净利润54.89亿美元，下降20%（按照固定汇率）。诺华的靶向CD19的car-t疗法Kymriah前三季度营收3.97亿美元，同比下降4%。
其中，治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法药物Zolgensma营收10.61亿美元，同比增长10%，主要由美国市场和新兴增长市场的准入范围扩大推动的。目前全球2500名以上患者接受Zolgensma治疗，并呈现两位数增长。2021年Zolgensma营收13.51亿美元，同比大增47%。
Zolgensma是诺华巨资收购的AveXis获得，其定价为212.5万美元。在美国于2019年5月上市，2019财年7个月销售额达3.61亿美元。2020年营收为9.2亿美元，同比增加150%。
目前Zolgensma已经在全球近45个国家和地区获批。在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。
据药融云数据显示，2021年10月21日，诺华基因疗法药物Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi，AVXS-101）OAV101注射液在中国递交临床试验申请获得CDE受理公示，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。2022年7月，据CDE官网发布，正式将该药纳入突破性疗法，拟用于脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗，现用时265天，期待早日获批临床。
OAV101注射液审评时间轴
截图来源：药融云中国药品审评数据库
2022年诺华在基因治疗方面的布局：
- 2022年2月18日，Gyroscope Therapeutics是一家专注于眼科疾病的临床阶段基因治疗公司，今天宣布，诺华已完成对公司的收购，预付了8亿美元(5.87亿美元)，在实现某些里程碑后，可能需要支付多达7亿美元(5.14亿美元)。
- 2022年3月8日，Voyager Therapeutics与诺华就下一代AAV基因疗达成许可和研发协议，Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。诺华有权获得Voyager公司AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。
- 2022年6月21日，Precision BioSciences宣布已与诺华就体内基因编辑研发达成全球范围内独家合作和许可协议，合作开发独特的ARCUS核酸酶。Precision 将收到预付款7500万美元并且有资格获得总计约14亿美元的额外里程碑费用。
诺华2022年前三季度产品销售top20
参考资料：
[1] 诺华公告
[2] 药融云数据库vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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2026-07-22
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