近日（11月5日），国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，辉瑞的马塔西单抗获批上市，推测此次获批适应症为：12岁及以上、伴有抑制物的A型或B型血友病患者。
图源：NMPA官网
马塔西单抗是一款靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的单克隆抗体，通过调节凝血过程，帮助恢复出血与凝血之间的平衡。该药采用皮下注射方式，每周给药一次，为血友病患者提供了不同于传统凝血因子替代治疗的选择。
一、靶向TFPI，每周给药一次
组织因子途径抑制物（TFPI）是人体内天然抗凝物质之一，主要通过抑制凝血启动过程发挥作用。马塔西单抗通过靶向TFPI的Kunitz 2结构域，减弱其对凝血过程的抑制，从而帮助重建止血平衡。
在给药方式上，马塔西单抗采用皮下注射，每周给药一次，且每次给药所需的准备工作较少。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
其儿童患者临床证据主要来自全球III期开放标签BASIS KIDS研究（NCT05611801）。该研究评估了马塔西单抗在1至17岁重型血友病A或中重型至重型血友病B儿童患者中的安全性和有效性，入组患者伴有或不伴有凝血因子抑制物。
期中结果显示，在6至17岁儿童患者中：
- 不伴抑制物患者：马塔西单抗治疗组平均治疗性年化出血率（ABR）为1.8，而常规预防治疗组历史模型平均治疗性ABR为3.6。
- 伴抑制物患者：马塔西单抗治疗组平均治疗性ABR为1.4，而按需治疗组历史模型平均治疗性ABR为18.9。
此外，在6至11岁儿童患者中，伴抑制物且既往接受按需治疗的患者，以及不伴抑制物且既往接受常规预防治疗的患者，模型平均治疗性ABR分别为1.3和1.4，中位ABR均为1.0。
二、欧美相继获批，国内适应症持续拓展
2024年10月和11月，马塔西单抗先后在美国和欧盟获批，成为美国及欧盟首个获批用于血友病A或B治疗的抗TFPI药物，也是首个通过预充式自动注射笔给药的获批血友病药物。
2025年11月，马塔西单抗在中国获批上市，适用于体重≥35 kg、12岁及以上的儿童和成人患者常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率。获批人群为不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病患者，以及不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病患者。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
2026年6月，马塔西单抗在美国获批新的适应症，覆盖12岁及以上伴有抑制物的A型或B型血友病患者，以及6至11岁无论是否伴有抑制物的儿童患者。
国内方面，2026年11月4日，CDE官网显示，马塔西单抗拟纳入优先审评，适用于6岁至不满12岁的存在或不存在凝血因子抑制物的儿童血友病患者常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率。
此次国内新适应症获批，进一步拓展了马塔西单抗在中国的适用人群，也为伴有凝血因子抑制物的血友病患者提供了新的治疗选择。
参考来源：
[1] NMPA官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
扩展阅读：
1. 辉瑞马塔西单抗拟纳入优先审评！全球首个抗TFPI单抗冲刺6–11岁儿童血友病常规预防
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