BioMarin Pharmaceutical近日宣布，美国FDA对其A型血友病基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）用于治疗重度A型血友病成人患者的生物制品许可申请（BLA）的审查取得进展，FDA将不再计划召开咨询委员会会议来讨论Roctavian的BLA。
FDA的这个决定意味着A型血友病基因疗法Roctavian的上市之路可能会更加顺利。消息传出后，BioMarin的股价在当日上涨超7%。此前有媒体报导，如果BioMarin的Roctavian获得上市批准，其定价预计为250万美元。
Roctavian各国研发状态（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，分为A、B和C等3型，其中A型血友病发病率最高约占85%。A型血友病也被称为因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X连锁遗传病，患者会反复发生持续或自发性出血，长期会导致残疾。
目前，重度A型血友病患者的标准治疗方法为终身静脉输注凝血因子VIII，以维持血液中的凝血因子VIII，但这样长期的输注会给患者的生活带来很多不便。
BioMarin的Roctavian是通过AAV5病毒载体递送凝血因子VIII的转基因来发挥作用，使患者能够自行产生凝血因子VIII，是一种一次性治愈的疗法，可以减轻患者的身体负担。据药融云数据库显示，该血友病基因疗法获得了多项特殊审批认证，包括FDA授予的突破性疗法认定（BTD）、孤儿药资格（ODD）和再生医学先进疗法认定（RMAT），还获得了欧洲药品管理局的孤儿药、儿科用药研究计划资格（ODD），并且欧盟委员会（EC）在今年8月授予A型血友病基因疗法Roctavian附条件上市许可。
Roctavian特殊审批情况
截图来源：药融云全球药物研发数据库
这一消息是在另一款血友病基因疗法成为头条新闻后的第二天发布的，本周二，美国FDA宣布批准了第一款针对血友病的基因疗法Hemgenix上市，该药是一款基于AAV5载体的基因疗法，适用于B型血友病。其定价为350万美元，成为了美国目前单次使用最昂贵的药物。（拓展阅读：定价350万美元！FDA批准首款针对B型血友病的基因疗法上市）
信息参考：
[1] https://investors.biomarin.com
[2] 药融云数据库
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2026-07-22
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