全球最贵“孤儿药”一针350万美元!首款成人B型血友病基因疗法!
近日,据药融云美国FDA批准药品数据库显示,FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix ,用于治疗18岁及以上血友病B患者,这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元,又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。
药融云
FDA更新A型血友病基因疗法上市审查进度,BioMarin股价上涨!
BioMarin Pharmaceutical近日宣布,美国FDA对其A型血友病基因疗法Roctavian的生物制品许可申请(BLA)的审查取得进展,FDA将不再计划召开咨询委员会会议来讨论Roctavian的BLA。这意味着该A型血友病基因疗法的上市之路可能会更加顺利,受此影响,BioMarin股价当日上涨超7%。
生物药大时代
有望“一针治愈”的血友病AVV疗法临床试验获批
8月30日,CDE官网显示,至善唯新自主研发的基因治疗产品ZS801注射液的临床试验申请已获默示许可,将用于18岁及以上男性重度、中重度B型血友病患者出血的控制和预防。该产品有望实现“一针治愈”的治疗效果。
细胞基因治疗前沿