5亿元!康宁杰瑞与远大蜀阳就单抗KN057达成合作
KN057是苏州康宁杰瑞自主开发,具有自主知识产权的一种单克隆抗体,通过特异性靶向TFPI,中和TFPI对FXa以及TF/FVIIa复合物的抑制作用,维持凝血酶水平,达到预防出血的作用,有望对伴或不伴抑制物的A型和B型血友病患者均发挥疗效。
生物药大时代
2023美国最贵药物TOP10
近期,外媒Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10,其中基因疗法占据半壁江山,最贵的为首款B型血友病基因疗法——UniQure公司的Hemgenix,定价 350 万美元,位居榜首。
生物药大时代
290万美元的基因疗法首次在欧洲商业化
8月30日,BioMarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:BMRN)宣布,德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的治疗,这是该基因疗法首次在欧洲商业化。
细胞基因治疗前沿
华毅乐健:血友病A基因治疗产品最新进展
2023年8月22日,华毅乐健生物科技有限公司宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液的I期注册临床试验(项目号:GS1191-0445-GTHA-CN01)已顺利完成首例受试者给药。
药融云
即将上市!BioMarin血友病基因疗法颇具看点,半年或卖10亿元!
近日,罕见病龙头公司BioMarin公布2023年第一季度财报。财报显示,2023年Q1总收入5.96亿美元,同比增长15%,研发投入1.72亿美元,同比增长7%。BioMarin未来颇具看点的是血友病基因疗法Roctavian,价格预计约为250万美元,公司预计2023年可营收预计0.5~1.5亿美元。
细胞基因治疗前沿
血管性血友病新药!武田制药中国递交上市,获CDE受理
近期,药融云数据显示:武田制药旗下重组血管性血友病新药——注射用Vonicog alfa(Vonvendi/Veyvondi)上市许可申请正式获得中国CDE受理,拟用于血管性血友病成人患者(18岁及以上)的按需治疗和出血事件控制,以及围手术期出血管理。
药融圈
辉瑞:血友病B基因疗法III期试验达到主要终点!
辉瑞周四宣布,该公司针对中度至重度血友病B的成年男性的研究性基因疗法fidanacogene elaparvovec的3期试验中达到了主要终点,该研究表明输注fidanacogene elaparvovec后总出血量的年化出血率(ABR)具有非劣效性和优效性。这种血友病B基因疗法或有望成为血友病B患者的潜在一次性治疗选择。
细胞基因治疗前沿