2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445注射液的I期注册临床试验（项目号：GS1191-0445-GTHA-CN01）已顺利完成首例受试者给药。
该临床I期研究为单臂、开放标签研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III研究的剂量。
该研究的主要终点为安全性评价，包括不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）及特别关注的不良事件（AESI）的发生率、实验室检查以及其他相关的安全性终点。同时将采用血液中FⅧ的活性作为药代动力学终点。此外，本研究还纳入相关的临床疗效终点，如年化出血率（ABR）以及FⅧ替代治疗消耗量以直观评价GS1191-0445预防出血的疗效。
华毅乐健联合创始人、总裁吴凤岚博士表示：“我们很高兴看到华毅乐健自主研发的首款重磅产品GS1191-0445注射液I期临床试验完成首例受试者给药，与此同时本产品的IIT研究入组已全部完成【文章链接：喜讯 |华毅乐健国内首个血友病A基因治疗IIT研究完成12例患者全部入组】，这些数据为后续关键临床研究提供了坚实基础。诚挚感谢该项目的临床研究者，参与项目的患者家庭和全体项目团队，是他们共同为中国的血友病A患者带来了治愈的希望。华毅乐健致力于开发“一次给药，长期有效”的创新基因治疗产品，从基因层面彻底改变患者生存质量，重塑A型血友病的临床治疗格局。”
关于血友病
血友病（Hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，据流行病学推算中国约有12万患者。该疾病可以分为A型血友病（HA）和B型血友病(HB)，其中HA的发病人数约占全部血友病的85%，是最重要的血友病亚型。HA是由F8基因突变导致遗传性凝血因子Ⅷ缺乏所致。HB的发病人数占全部血友病人的15%，由F9基因突变导致遗传性凝血因子IX缺乏所致。
血友病以自发性出血或者小创伤后过度出血为主要表现。血友病的临床标准治疗方式为凝血因子替代治疗，但需终生治疗，给患者和家庭以及社会带来沉重的经济负担。目前，基因治疗将成为可能治愈血友病的最前沿技术。
关于GS1191-0445注射液
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
审评时间轴
截图来源：药融云中国药品审评数据库
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT），目前正处于临床试验阶段，是国内首个获批新药临床试验的血友病A基因治疗药物。
GS1191-0445注射液IIT的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。
关于华毅乐健
苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。
参考资料：
1.公司官网
2.药融云数据库
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